Oryzon Genomics, S.A. ha annunciato l'inizio di una collaborazione preclinica con la CMT Research Foundation (CMTRF) per esplorare gli inibitori dell'istone deacetilasi 6 (HDAC6) di Oryzon. La CMT è una malattia progressiva e degenerativa che coinvolge i nervi periferici. Colpisce una persona su 2.500 (circa la stessa prevalenza della sclerosi multipla), tra cui 150.000 americani e oltre 3 milioni di persone nel mondo.

È una delle condizioni più diffuse tra le malattie rare e attualmente non dispone di trattamenti o cure efficaci. La CMT è causata da una serie di mutazioni genetiche. La CMT1A è la più diffusa di tutte e rappresenta circa la metà di tutte le persone affette da CMT.

Gli inibitori dell'HDAC6 sono stati descritti in precedenza come trattamenti potenzialmente efficaci per la CMT. Oryzon ha recentemente completato un programma di scoperta di HDAC6 che ha portato alla selezione di due potenziali candidati preclinici con efficacia, selettività e sicurezza promettenti. Nell'ambito di questa collaborazione, CMTRF finanzierà una serie di test in vivo con i candidati HDAC6 di Oryzon in un modello murino di CMT1A, che riproduce in modo affidabile molti dei sintomi di questa condizione nell'uomo.