Passage Bio, Inc.

Passage Bio, Inc. è un'azienda di farmaci genetici in fase clinica, focalizzata sul miglioramento della vita dei pazienti con malattie neurodegenerative. Il suo prodotto clinico candidato, PBFT02, cerca di aumentare i livelli di progranulina per ripristinare la funzione lisosomiale e rallentare la progressione della malattia in diverse patologie neurodegenerative. PBFT02 utilizza un capside di virus adeno-associato per veicolare un gene funzionale della granulina, o GRN, che codifica la progranulina nel cervello attraverso la somministrazione intra cisterna magna. L'indicazione principale per PBFT02 è la demenza frontotemporale, o FTD, causata da carenza di progranulina, o FTD-GRN. I suoi programmi di sviluppo comprendono PBFT02 per il trattamento della FTD-GRN, PBFT02 per il trattamento della FTD-C9orf72 e della sclerosi laterale amiotrofica e PBFT02 per il trattamento della malattia di Alzheimer. I suoi candidati prodotti clinici includono PBGM01, PBKR03 e PBML04. Ha un programma di ricerca preclinica senza nome che esplora diversi potenziali bersagli terapeutici per la malattia di Huntington.