Passage Bio annuncia un riscontro positivo da parte della FDA sull'espansione della sperimentazione upliFT-D di PBFT02 per includere i pazienti FTD-C9orf72
16 luglio 2024 alle 13:00
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Passage Bio, Inc. ha annunciato che l'azienda ha ricevuto un feedback positivo durante il processo di incontro di tipo C con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti sulla sua proposta di valutare PBFT02 per il trattamento di pazienti affetti da demenza frontotemporale (FTD) con mutazioni nel gene C9orf72. Le convincenti prove precliniche, insieme alla sicurezza disponibile e ai solidi dati di espressione della progranulina (PGRN) della prima coorte di pazienti FTD-GRN trattati con PBFT02, hanno sostenuto l'allineamento della FDA sulla proposta di espansione della sperimentazione. L'azienda intende modificare il protocollo dello studio globale di Fase 1/2 upliFT-D in corso per FTD-GRN per introdurre una nuova popolazione di pazienti FTD-C9orf72.
L'azienda prevede di sottoporre tempestivamente il protocollo di sperimentazione rivisto alle autorità sanitarie e ai comitati etici e prevede di iniziare il dosaggio dei pazienti FTD-C9orf72 nella prima metà del 2025. La FDA ha concesso a PBFT02 le designazioni Fast Track e Orphan Drug. PBFT02 ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Commissione Europea.
Passage Bio, Inc. è un'azienda di farmaci genetici in fase clinica, focalizzata sul miglioramento della vita dei pazienti con malattie neurodegenerative. Il suo prodotto clinico candidato, PBFT02, cerca di aumentare i livelli di progranulina per ripristinare la funzione lisosomiale e rallentare la progressione della malattia in diverse patologie neurodegenerative. PBFT02 utilizza un capside di virus adeno-associato per veicolare un gene funzionale della granulina, o GRN, che codifica la progranulina nel cervello attraverso la somministrazione intra cisterna magna. L'indicazione principale per PBFT02 è la demenza frontotemporale, o FTD, causata da carenza di progranulina, o FTD-GRN. I suoi programmi di sviluppo comprendono PBFT02 per il trattamento della FTD-GRN, PBFT02 per il trattamento della FTD-C9orf72 e della sclerosi laterale amiotrofica e PBFT02 per il trattamento della malattia di Alzheimer. I suoi candidati prodotti clinici includono PBGM01, PBKR03 e PBML04. Ha un programma di ricerca preclinica senza nome che esplora diversi potenziali bersagli terapeutici per la malattia di Huntington.
Passage Bio annuncia un riscontro positivo da parte della FDA sull'espansione della sperimentazione upliFT-D di PBFT02 per includere i pazienti FTD-C9orf72
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