Phathom Prmaceuticals, Inc. ha annunciato i risultati positivi di PHALCON-NERD-301, uno studio di Fase 3 che valuta l'efficacia e la sicurezza di vonoprazan per il trattamento quotidiano di adulti con malattia da reflusso gastroesofageo sintomatica e non erosiva. Vonoprazan è un bloccante acido potassio-competitivo sperimentale di prima classe, appartenente a una nuova classe di farmaci che bloccano la secrezione acida nello stomaco. I risultati completi dello studio sono attesi per la fine dell'anno.

I risultati principali del periodo di quattro settimane, in doppio cieco, controllato con placebo, hanno mostrato che entrambe le dosi di vonoprazan 10 mg e 20 mg hanno raggiunto l'endpoint primario e hanno dimostrato una percentuale significativamente maggiore di giorni senza bruciore di stomaco nelle 24 ore rispetto al placebo. La percentuale mediana di giorni senza bruciore di stomaco nelle 24 ore è stata del 48,3%, 46,7% e 17,0% per vonoprazan 10 mg, vonoprazan 20 mg e placebo, rispettivamente. Si stima che ci siano oltre 65 milioni di persone con GERD negli Stati Uniti e si stima che il 70% di questa popolazione abbia un NERD.

L'endpoint primario dello studio di Fase 3 in doppio cieco PHALCON-NERD-301 ha valutato l'efficacia di vonoprazan 10 mg e 20 mg come trattamento a dosaggio giornaliero, rispetto al placebo, per alleviare il bruciore di stomaco nell'arco di quattro settimane nei partecipanti con NERD sintomatico. Lo studio comprende anche un periodo di estensione a lungo termine in cieco di 20 settimane, attualmente in corso, per valutare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia di entrambe le dosi di vonoprazan dopo sei mesi di uso continuo. Un totale di 776 pazienti con NERD sintomatico sono stati arruolati e randomizzati nello studio statunitense multisito.

I risultati completi dello studio dovrebbero essere presentati nel corso del 2023. Vonoprazan è stato generalmente ben tollerato nella fase iniziale di quattro settimane in doppio cieco, controllata con placebo, dello studio. Gli eventi avversi complessivi per tutti i bracci di vonoprazan erano paragonabili al placebo e coerenti con quanto riportato negli studi precedenti.

L'evento avverso più comunemente riportato è stato la nausea, senza altri eventi superiori al 3,0% in entrambi i bracci di dosaggio di vonoprazan. I dati completi sulla sicurezza dello studio saranno disponibili dopo il completamento del periodo di estensione a lungo termine di 20 settimane.