Phathom Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato la presentazione di una NDA alla FDA per vonoprazan come trattamento quotidiano per la malattia da reflusso gastroesofageo (GERD) non erosiva negli adulti. La presentazione normativa è sostenuta dai dati positivi dello studio PHALCON-NERD-301, uno studio di Fase 3 che valuta l'efficacia e la sicurezza di vonoprazan per il trattamento quotidiano degli adulti con GERD non erosivo (NERD). Vonoprazan è un bloccante acido potassio-competitivo (PCAB) sperimentale di prima classe, appartenente a una nuova classe di farmaci che bloccano la secrezione acida nello stomaco.

L'efficacia e la sicurezza di vonoprazan 10 mg e 20 mg somministrati una volta al giorno nella NERD sono state valutate in uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, di 4 settimane con un'estensione in cieco di 20 settimane, condotto negli Stati Uniti su 772 pazienti adulti. Come precedentemente riportato, entrambi i dosaggi di vonoprazan hanno raggiunto l'endpoint primario per la percentuale media di giorni liberi da bruciore di stomaco nelle 4 settimane controllate con placebo, pari al 45%, 44% e 28% per vonoprazan 10 mg, vonoprazan 20 mg e placebo, (pCirca la malattia da reflusso gastroesofageo non erosivo La GERD non erosiva è la sottocategoria della malattia da reflusso gastroesofageo (GERD) ed è caratterizzata da sintomi legati al reflusso in assenza di erosioni della mucosa esofagea. Si stima che negli Stati Uniti ci siano 38 milioni di adulti che soffrono di GERD non erosiva; di questi, circa 15 milioni sono trattati annualmente con un farmaco da prescrizione.

I sintomi della GERD non erosiva hanno un impatto sulla qualità di vita complessiva e possono includere bruciore di stomaco episodico, soprattutto di notte, rigurgito, problemi di deglutizione e dolore al petto.