POXEL SA ha annunciato la pubblicazione di risultati preclinici nella malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD) per PXL770, un nuovo attivatore diretto della proteina chinasi attivata dall'adenosina monofosfato (AMPK), primo della classe. La malattia policistica autosomica dominante, o ADPKD, è una forma di malattia renale cronica causata da mutazioni nei geni PKD1 o PKD2. Ciò provoca la formazione di cisti multiple, o sacche piene di liquido, nei reni. L'autosomia dominante (AD) si riferisce al modo in cui la malattia viene trasmessa dai genitori ai figli. Con l'ADPKD, le cisti si sviluppano e crescono nei reni nel tempo. Queste cisti crescono continuamente, facendo aumentare le dimensioni e il volume dei reni. Con il tempo, le cisti in crescita rendono più difficile il funzionamento dei reni e alla fine portano all'insufficienza renale. La maggior parte delle persone con ADPKD presenta dolore, pressione alta e insufficienza renale a un certo punto della loro vita.
L'ADPKD è la quarta causa principale di malattia renale cronica (CKD), colpisce 1 persona su 400-1.000 (circa 140.000 pazienti negli Stati Uniti) ed è il disturbo renale più comune che si trasmette ai familiari. Oltre il 50% dei pazienti affetti da ADPKD sviluppa un'insufficienza renale entro i 50 anni, seguita da dialisi e/o trapianto di rene. Solo un farmaco, il tolvaptan, è approvato per attenuare la progressione ed è associato a gravi eventi avversi epatici e a una scarsa tollerabilità (poliuria).