Praxis Precision Medicines, Inc. ha annunciato i risultati di un'analisi dell'attività EEG per i soggetti del recente studio di Fase 1, che ha dimostrato un'attività farmacodinamica in tutti i livelli di dose per i soggetti dello studio che hanno ricevuto PRAX-628 alla prima somministrazione, rispetto ai soggetti che hanno ricevuto placebo. PRAX-628 è una piccola molecola funzionalmente selettiva di nuova generazione che mira allo stato di ipereccitabilità dei canali del sodio nel cervello, attualmente in fase di sviluppo come trattamento orale ad azione rapida, da somministrare una volta al giorno, per l'epilessia ad insorgenza focale degli adulti. L'analisi qEEG ha mostrato un effetto farmacodinamico a tutti i livelli di dose ed è stato significativamente diverso dal placebo al timepoint Tmax (2 ore) per il SAD e a tutti i timepoint per la parte MAD.

Ulteriori risultati dello studio di Fase 1 di PRAX-628 saranno presentati in occasione di una prossima conferenza medica. Praxis ha iniziato uno studio di Fase 2 per PRAX-628 in pazienti con PPR, per valutare l'attività del farmaco e la ricerca della dose, che si prevede riporterà i risultati topline nella seconda metà del 2023. Sulla base di questi studi e dei risultati preclinici, Praxis intende far avanzare PRAX-628 in uno studio di Fase 2 nell'epilessia focale nella prima metà del 2024.