Società Precision BioSciences, Inc.

Precision BioSciences, Inc. è un'azienda di editing genetico in fase clinica. Sta sviluppando immunoterapie T allogeniche con recettore dell'antigene chimerico (CAR) ex vivo e terapie in vivo per malattie genetiche e infettive con l'applicazione della piattaforma di editing genetico ARCUS, di sua proprietà. ARCUS è stato progettato per essere preciso nella sua specificità e versatile nella sua progettazione per il knock out dei geni, nonché per modifiche complesse con inserimento di geni e riparazione di geni. ARCUS è anche di dimensioni relativamente ridotte, il che consente potenzialmente la somministrazione a una serie di cellule e tessuti, utilizzando metodi di somministrazione genica virali e non virali. L'editing del genoma è un processo biotecnologico che rimuove, inserisce o ripara una porzione di acido desossiribonucleico (DNA) in una posizione specifica del genoma di una cellula. Esistono due meccanismi principali di riparazione del DNA, la giunzione non omologa delle estremità e la riparazione diretta dall'omologia. Esistono diverse tecnologie di editing del genoma, tra cui ARCUS, nucleasi a dito di zinco, nucleasi TAL-effector, CRISPR/Cas9 e editor di basi.

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