Provention Bio, Inc. ha annunciato la sua intenzione di ripresentare la domanda di licenza biologica (BLA) di teplizumab per il ritardo del diabete clinico di tipo 1 in individui a rischio in seguito alla riunione di ripresentazione di tipo B pre-BLA con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. Lo scopo dell'incontro di ripresentazione pre-BLA di tipo B era quello di discutere il feedback della FDA e ottenere un accordo sul pacchetto di dati di farmacologia clinica proposto da Provention, compresi i dati e le analisi del sottostudio farmacocinetico/farmacodinamico (PK/PD) completato dall'azienda per affrontare le considerazioni di comparabilità PK della FDA contenute nella lettera di risposta completa (CRL) pubblicata lo scorso luglio. Nei commenti preliminari alla riunione, la FDA ha notato che il pacchetto di dati presentato non supporta adeguatamente la comparabilità PK perché i parametri PK primari previsti sono indicativi di un'esposizione inferiore. Per affrontare questa preoccupazione, la FDA ha proposto, e la società ha accettato, di utilizzare la modellazione PK per aggiustare il regime di dosaggio di 14 giorni per il prodotto commerciale pianificato in modo che corrisponda all'esposizione del materiale clinico utilizzato negli studi clinici precedenti, assicurando che gli intervalli di confidenza del 90% per i parametri PK rilevanti rientrino nell'intervallo target 80-125%. Su questa base, la FDA ha accettato che Provention potesse procedere a ripresentare la BLA. Sulla base della modellazione PK concordata dall'azienda e dalla FDA, e dell'esperienza dell'azienda con varie dosi e regimi testati in precedenti studi clinici, l'azienda proporrà nella ripresentazione della BLA un ciclo di terapia di 14 giorni modificato per affrontare le considerazioni di comparabilità della FDA. La ripresentazione del BLA comprenderà anche risposte per affrontare le considerazioni della CRL su chimica, produzione e controlli (CMC) e qualità del prodotto, come concordato con la FDA in un incontro di tipo A tenutosi ad agosto dello scorso anno. L'azienda ritiene che sarà in grado di ripresentare il BLA nel primo trimestre.