Quince Therapeutics, Inc. ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nello studio clinico di Fase 3 NEAT (Neurologic Effects of EryDex on Subjects with A-T), volto a valutare gli effetti neurologici di EryDex nei pazienti con Atassia-Telangiectasia (A-T). Questo studio pivotale di Fase 3 sarà condotto in base a un accordo di Special Protocol Assessment (SPA) con la Food & Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. Lo studio clinico NEAT di Fase 3 (#IEDAT-04-2022/NCT06193200) è uno studio clinico internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'effetto neurologico di EryDex nei pazienti con A-T. Lo studio prevede di arruolare circa 86 pazienti con A-T di età compresa tra i sei e i nove anni (popolazione di analisi primaria) e circa 20 pazienti con A-T di età pari o superiore a 10 anni.

I partecipanti saranno randomizzati (1:1) tra EryDex o placebo e il trattamento consisterà in sei infusioni programmate ogni 21-30 giorni. L'endpoint primario di efficacia sarà misurato dalla variazione dal basale all'ultima visita di completamento nella scala di valutazione dell'atassia internazionale cooperativa modificata e rivalutata (RmICARS). La durata di vita mediana è di circa 25-30 anni, con una mortalità dovuta a infezioni e tumori.

In base alle informazioni di IQVIA Medical Claims (Dx), PharmetricsPlus (P+) e IQVIA Analytics, ci sono circa 4.600 pazienti diagnosticati con A-T nel Regno Unito e nei Paesi dell'UE4. Attualmente non esistono trattamenti terapeutici approvati in nessun mercato globale per l'A-T. EryDex è composto da desametasone sodio fosfato (DSP) incapsulato nei globuli rossi del paziente. Il DSP è un corticosteroide noto per le sue proprietà antinfiammatorie e per la sua tossicità a dose limitata dovuta alla soppressione surrenalica.

EryDex è progettato per fornire l'efficacia dei corticosteroidi e per ridurre o eliminare gli effetti avversi significativi che accompagnano l'uso cronico del trattamento con corticosteroidi. EryDex sfrutta la piattaforma tecnologica proprietaria di Quince, Autologous Intracellular Drug Encapsulation, o AIDE, che è una nuova combinazione farmaco/dispositivo che utilizza un processo automatizzato progettato per incapsulare un farmaco nei globuli rossi del paziente stesso". I globuli rossi hanno diverse caratteristiche che li rendono un veicolo potenzialmente efficace per la somministrazione di farmaci, tra cui una tollerabilità potenzialmente migliore, una maggiore distribuzione tissutale, una ridotta immunogenicità e un prolungamento dell'emivita circolante.

La tecnologia AIDE di Quince è progettata per sfruttare questi vantaggi e consentire la somministrazione cronica di farmaci che presentano limitazioni dovute a tossicità, scarsa biodistribuzione, farmacocinetica non ottimale o risposta immunitaria.