Quince Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha revocato la sospensione clinica parziale della domanda di sperimentazione di nuovi farmaci (IND) di EryDel S.p.A. per la sua attività principale di Fase 3, EryDex. In attesa della chiusura dell'acquisizione di EryDel da parte di Quince, quest'ultima intende portare avanti lo studio clinico globale di Fase 3 NEAT (Neurologic Effects of EryDex on Subjects with A-T), che valuta la sicurezza e l'efficacia di EryDex per il potenziale trattamento di una malattia neurologica pediatrica rara e fatale, l'Atassia-Telangiectasia (A-T). Attualmente, non esistono trattamenti approvati per i pazienti affetti da A-T e il mercato rappresenta un picco di vendite stimato in oltre 1 miliardo di dollari.

L'Agenzia ha richiesto ulteriori informazioni sugli estraibili e i lisciviabili in relazione a un cambiamento nella plastica utilizzata nell'EryKit. La modifica dei sacchetti e dei tubi di plastica nell'EryKit è stata implementata per essere conforme alle recenti normative europee relative al tipo di plastica utilizzata in vari prodotti. La versione commerciale dei materiali di consumo per il trattamento EryKit è già approvata per l'uso nella sperimentazione clinica in Europa.

L'acquisizione di ERYDel da parte di Quince è soggetta a determinate approvazioni normative, tra cui l'autorizzazione allo screening degli investimenti diretti esteri in Italia, e ad altre condizioni di chiusura e si prevede che si concluda nel quarto trimestre del 2023. I globuli rossi caricati con desametasone vengono poi reinfusi nel paziente, con conseguente circolazione di dosi basse di desametasone controllate e a lento rilascio, destinate a fornire un dosaggio efficace evitando la tossicità a lungo termine tipicamente associata alla somministrazione cronica di steroidi. Lo studio clinico di Fase 3 NEAT è uno studio globale in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, condotto su circa 86 pazienti con A-T di età compresa tra i sei e i nove anni - con un massimo di altri 20 pazienti di età pari o superiore ai 10 anni per ampliare potenzialmente l'etichetta.

L'endpoint primario dello studio misurerà la funzione neurologica basata su una scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale modificata e ricorretta (RmICARS) dal basale al sesto mese di trattamento. La presentazione della NDA è attualmente prevista per la fine del 2025, se i risultati dello studio di Fase 3 saranno positivi. EryDex ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell'A-T sia dalla FDA che dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).