Radiopharm Theranostics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano alla tecnologia radiofarmaceutica Ga68-Trivehexin (RAD 301) per l'imaging dei pazienti con adenocarcinoma duttale pancreatico (PDAC). Radiopharm sta sviluppando Trivehexin come nuovo radiofarmaco per l'imaging e il trattamento del cancro al pancreas. Trivehexin è una molecola proprietaria basata su un peptide che ha come bersaglio l'avb6-integrina, un marcatore cellulare per l'invasione tumorale e la crescita metastatica, la cui espressione è correlata a una minore sopravvivenza in diversi carcinomi.

Il recettore avb6-integrina si trova ad alta densità nella maggior parte delle cellule del carcinoma pancreatico, il che lo rende un obiettivo diagnostico e terapeutico interessante. L'Azienda detiene attualmente due designazioni di farmaci orfani da parte della FDA, insieme all'anticorpo LRRC15 DUNP19 per il trattamento dei pazienti con osteosarcoma. La designazione viene concessa per un farmaco o un prodotto biologico con il potenziale di diagnosticare, prevenire o trattare malattie e condizioni rare.

I beneficiari della designazione ricevono benefici e incentivi, tra cui crediti fiscali per le sperimentazioni cliniche qualificate, l'esenzione dalle tasse d'uso e un potenziale di sette anni di esclusività di mercato se il farmaco viene approvato. Radiopharm ha firmato un accordo di licenza esclusiva con TRIMT GmbH per lo sviluppo e la commercializzazione di RAD 301 in USA, Australia, Cina, Hong Kong e Giappone.