Regeneron Pharmaceuticals, Inc. e Sanofi hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha emesso una Lettera di Risposta Completa (CRL) per la richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) per Dupixent® (dupilumab) nell'orticaria cronica spontanea (CSU). La CSU è una condizione infiammatoria della pelle, che provoca orticaria e gonfiori improvvisi e debilitanti sulla pelle. La CRL afferma che sono necessari ulteriori dati di efficacia per supportare un'approvazione; non ha identificato alcun problema di sicurezza o di produzione.

Uno studio clinico in corso (Studio C) continua ad arruolare pazienti, con risultati attesi per la fine del 2024, che si prevede forniranno i dati di efficacia aggiuntivi. Regeneron e Sanofi rimangono impegnati a collaborare con la FDA per far progredire lo studio di Dupixent per i pazienti affetti da CSU che non sono adeguatamente controllati dagli antistaminici. Il potenziale uso di Dupixent nella CSU è attualmente in fase di sviluppo clinico e la sicurezza e l'efficacia non sono state completamente valutate da alcuna autorità regolatoria.

Il programma di sperimentazione clinica, noto come LIBERTY-CUPID, comprende gli Studi A, B e C, tre studi di Fase 3 randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo, che valutano l'efficacia e la sicurezza di Dupixent in due diverse popolazioni di pazienti con CSU non controllata. Lo Studio A ha valutato Dupixent come terapia aggiuntiva agli antistaminici H1 standard rispetto ai soli antistaminici in 138 pazienti con CSU di età pari o superiore a 6 anni, rimasti sintomatici nonostante l'uso di antistaminici e non precedentemente trattati con omalizumab. I dati di efficacia e sicurezza dello Studio A sono stati alla base dell'sBLA.

Lo Studio B ha valutato Dupixent in 108 pazienti con CSU di età compresa tra i 12 e gli 80 anni, rimasti sintomatici nonostante il trattamento standard e intolleranti o con risposta incompleta a omalizumab; i risultati hanno fornito ulteriori dati di supporto per lo sBLA. Lo Studio C è una sperimentazione in corso che sta studiando Dupixent nella stessa popolazione dello Studio A. Dupixent, che è stato inventato utilizzando la tecnologia proprietaria VelocImmune® di Regeneron, è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la segnalazione delle vie dell'interleuchina-4 (IL-4) e dell'interleuchina-13 (IL-13) e non è un immunosoppressore. Il programma di sviluppo di Dupixent ha mostrato un beneficio clinico significativo e una diminuzione dell'infiammazione di tipo 2 negli studi di Fase 3, stabilendo che l'IL-4 e l'IL-13 sono fattori chiave e centrali dell'infiammazione di tipo 2, che svolge un ruolo importante in molteplici malattie correlate e spesso co-morbide.

Queste malattie includono le indicazioni approvate per Dupixent, come la dermatite atopica, l'asma, la rinosinusite cronica con poliposi nasale (CRSwNP), la prurigo nodularis e l'EoE. Dupixent ha ricevuto approvazioni normative in uno o più Paesi del mondo per l'uso in alcuni pazienti con dermatite atopica, asma, CRSwNP, EoE o prurigo nodularis in diverse popolazioni di età. Dupixent è attualmente approvato per una o più di queste indicazioni in oltre 60 Paesi, tra cui Europa, Stati Uniti e Giappone.

Oltre 750.000 pazienti sono in trattamento con Dupixent a livello globale. Programma di sviluppo di Dupilumab: Dupilumab è sviluppato congiuntamente da Regeneron e Sanofi nell'ambito di un accordo di collaborazione globale. Ad oggi, dupilumab è stato studiato in oltre 60 studi clinici che hanno coinvolto più di 10.000 pazienti con varie malattie croniche, in parte causate dall'infiammazione di tipo 2.

Oltre alle indicazioni attualmente approvate, Regeneron e Sanofi stanno studiando dupilumab in un'ampia gamma di malattie guidate dall'infiammazione di tipo 2 o da altri processi allergici in studi di Fase 3, tra cui l'EoE pediatrica, il prurito cronico di origine sconosciuta, la malattia polmonare ostruttiva cronica con evidenza di infiammazione di tipo 2 e il pemfigoide bolloso. Questi potenziali impieghi di dupilumab sono attualmente in fase di studio clinico e la sicurezza e l'efficacia in queste condizioni non sono state pienamente valutate da alcuna autorità regolatoria. INDICAZIONI NEGLI STATI UNITI: DUPIXENT è un medicinale soggetto a prescrizione medica utilizzato: per il trattamento di adulti e bambini di età pari o superiore a 6 mesi con eczema da moderato a grave (dermatite atopica o DA) non ben controllato con terapie da prescrizione utilizzate sulla pelle (topiche), o che non possono utilizzare terapie topiche.

DUPIXENT può essere utilizzato con o senza corticosteroidi topici. Non è noto se DUPIXENT sia sicuro ed efficace nei bambini con dermatite atopica di età inferiore ai 6 mesi. con altri farmaci per l'asma per il trattamento di mantenimento dell'asma eosinofila moderata-severa o dipendente da steroidi orali negli adulti e nei bambini di età pari o superiore ai 6 anni, la cui asma non è controllata con i loro attuali farmaci per l'asma.

DUPIXENT aiuta a prevenire gli attacchi d'asma gravi (esacerbazioni) e può migliorare la respirazione. DUPIXENT può anche aiutare a ridurre la quantità di corticosteroidi orali necessari, prevenendo gli attacchi d'asma gravi e migliorando la respirazione. DUPIXENT non è utilizzato per trattare problemi respiratori improvvisi. Non è noto se DUPIXENT sia sicuro ed efficace nei bambini con asma di età inferiore ai 6 anni.

con altri farmaci per il trattamento di mantenimento della rinosinusite cronica con poliposi nasale (CRSwNP) negli adulti la cui malattia non è controllata. Non è noto se DUPIXENT sia sicuro ed efficace nei bambini affetti da rinosinusite cronica con poliposi nasale di età inferiore ai 18 anni. per il trattamento di adulti e bambini di età pari o superiore ai 12 anni, che pesano almeno 40 kg, affetti da esofagite eosinofila (EoE).

Non è noto se DUPIXENT sia sicuro ed efficace nei bambini con esofagite eosinofila di età inferiore ai 12 anni e che pesano almeno 40 kg. per il trattamento di adulti con prurigo nodularis (PN). Non è noto se DUPIXENT sia sicuro ed efficace nei bambini con prurigo nodularis di età inferiore ai 18 anni.