Rhythm Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato il lancio commerciale di IMCIVREE(R) (setmelanotide) in Germania per il trattamento dell'obesità e il controllo della fame associati alla sindrome di Bardet-Biedl (BBS). Il Comitato Federale Congiunto tedesco (G-BA) ha stabilito che IMCIVREE è idoneo al rimborso da parte delle Assicurazioni Sanitarie Statali per la BBS. Il G-BA ha votato all'unanimità per escludere IMCIVREE dall'elenco delle esenzioni per lo stile di vita dei pazienti affetti da BBS, come già fatto in precedenza per la carenza biallelica di pro-opiomelanocortina (POMC), compresa la proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 1 (PCSK1), o la carenza biallelica del recettore della leptina (LEPR).

La BBS è una malattia genetica rara che colpisce tra 4.000-5.000 persone nell'Unione Europea (UE) e nel Regno Unito (UK), con una prevalenza stimata di 1.200 persone in Germania. Le persone affette da BBS possono manifestare una fame insaziabile, nota anche come iperfagia, e una grave obesità a partire dai primi anni di vita. La BBS può anche essere associata a disturbi cognitivi, polidattilia, disfunzione renale, ipogonadismo e disturbi visivi.

IMCIVREE è la prima e unica terapia approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e autorizzata dalla Commissione Europea (CE) che ha come obiettivo la causa principale dell'iperfagia e dell'obesità precoce e grave, ed è l'unica terapia approvata per la BBS in Germania. Con questo lancio, IMCIVREE è ora disponibile per i pazienti in nove mercati globali, compresi gli Stati Uniti, per il trattamento dell'obesità da deficit di POMC, PCSK1 o LEPR e/o della BBS. Nel 2022, Rhythm ha ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio di IMCIVREE da parte della CE per la BBS e l'autorizzazione all'accesso anticipato per il setmelanotide in Francia.

Rhythm prevede di lanciare IMCIVREE per il trattamento dei pazienti con BBS nei Paesi Bassi alla fine di quest'anno e in Italia, Spagna e Regno Unito nel 2024.