BASILEA (awp/ats/awp) - Roche ha annunciato ieri sera il fallimento dello studio Embark sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) condotto dal partner Sarepta Therapeutics, con sede nel Massachusetts, sull'Elevidys che dalla fine di giugno ha ottenuto l'autorizzazione temporanea alla prescrizione negli Stati Uniti. Lo studio non ha raggiunto il criterio primario di valutazione.

I bambini di età compresa tra i 4 e i 7 anni hanno mostrato solo un leggero miglioramento 52 settimane dopo il trattamento rispetto a quelli che avevano ricevuto un placebo. Lo studio ha però mostrato risultati di efficacia positivi per tutti i punti funzionali chiave nel corso del tempo.

Sarepta ha osservato un miglioramento statisticamente significativo nell'alzarsi da terra e nel camminare per 10 metri. Questi due punti sono fattori di progressione della malattia e di perdita di mobilità. Si è registrato anche un miglioramento in un criterio secondario relativo alla velocità dei passi.

I dati vengono analizzati in collaborazione con le autorità sanitarie. I risultati dettagliati saranno presentati in una prossima conferenza e saranno pubblicati su una rivista medica.

La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa la progressiva degenerazione di tutti i muscoli del corpo.

Roche ha acquisito i diritti sull'Elevidys al di fuori degli Stati Uniti da Sarepta nel 2019. All'epoca, il laboratorio renano pagò 750 milioni di dollari in contanti e 400 milioni di dollari in azioni. Il calendario dei pagamenti prevedeva fino a 1,7 miliardi di dollari.

Il mantenimento o meno dell'autorizzazione temporanea all'immissione in commercio negli Usa è di scarsa importanza per la multinazionale renana, osserva Marcel Brand di Vontobel. L'analista ha però ridotto le sue proiezioni sui potenziali ricavi annuali di questo trattamento entro il 2028 a 200 milioni di franchi, rispetto ai 450 milioni di franchi precedenti.