Salarius Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha rimosso la sospensione clinica parziale dello studio clinico di Fase 1/2 sul sarcoma di Ewing di Salarius, che valuta il seclidemstat, il nuovo inibitore orale, reversibile e mirato di LSD1 di Salarius. La FDA aveva precedentemente concesso al seclidemstat la designazione Fast Track, la designazione di farmaco orfano e la designazione di malattia pediatrica rara per il sarcoma di Ewing. Dati clinici di Seclidemstat riportati in precedenza Nel dicembre 2022 Salarius ha riportato i risultati clinici ad interim del suo studio di Fase 1/2, che mostravano che il trattamento con seclidemstat in combinazione con topotecan e ciclofosfamide aveva un controllo della malattia confermato del 60% e un tempo mediano di 7,4 mesi alla progressione del tumore per i pazienti con sarcoma di Ewing in prima recidiva.

I risultati suggeriscono anche che i pazienti con sarcoma di Ewing in prima e seconda recidiva trattati con seclidemstat in combinazione con topotecan e ciclofosfamide, che raggiungono il controllo della malattia, possono avere un tempo maggiore alla progressione del tumore (TTP) rispetto al trattamento con topotecan e ciclofosfamide da soli, secondo i dati pubblicati dello studio di Fase 3 rEECur (International Randomized Controlled Trial of Chemotherapy for the Treatment of Recurrent and Primary Refractory Ewing Sarcoma). All'ASCO 2022, il Consorzio Euro Ewing ha presentato i risultati dello studio di Fase 3 rEECur in pazienti con sarcoma di Ewing recidivato/refrattario, che hanno mostrato una sopravvivenza mediana libera da eventi di 3,5 mesi nel braccio topotecan/ciclofosfamide (n=73) rispetto a 5,7 mesi nel braccio ifosfamide ad alto dosaggio (n=73). I dati di rEECur comprendono circa l'80% di pazienti primariamente refrattari o in prima recidiva.

I pazienti affetti da sarcoma di Ewing dopo la recidiva hanno una sopravvivenza globale a 5 anni di circa il 13% e una sopravvivenza globale a 10 anni di circa il 9%.(1) L'attività dell'agente singolo non è stata osservata nella coorte di sarcoma riarrangiato FET dello studio. Nel dicembre 2022, gli sperimentatori del Dipartimento di Leucemia dell'Università del Texas MD Anderson Cancer Center (MD Anderson) hanno presentato i dati clinici sul seclidemstat nei pazienti con MDS o CMML al 64° Meeting Annuale della Società Americana di Ematologia, dimostrando che non sono stati segnalati eventi avversi gravi e che tutti gli eventi avversi osservati nello studio erano gestibili. Degli otto pazienti valutabili, quattro (50%) hanno avuto una risposta obiettiva, tra cui un paziente con risposta completa che ha pianificato di ricevere un trapianto allogenico di cellule staminali potenzialmente curativo, due risposte complete del midollo più miglioramento ematologico e una risposta completa del midollo.

La parte di Fase 1 di dose-escalation di questo studio è progettata per valutare fino a sei livelli di dose di seclidemstat. La dose massima tollerata, che informerà la fase 2 dello studio, non è stata ancora raggiunta.