Salarius Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che gli sperimentatori del Dipartimento di Leucemia dell'University of Texas MD Anderson Cancer Center hanno presentato i dati clinici sul seclidemstat nei pazienti con MDS e CMML al 64° Meeting ed Esposizione Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) in corso a New Orleans e virtualmente. L'obiettivo di questo studio di Fase 1/2 di accelerazione della dose, avviato dallo sperimentatore, è quello di valutare la sicurezza, la tollerabilità, la dose massima tollerata e la risposta complessiva di seclidemstat in combinazione con azacitidina in pazienti adulti con MDS o CMML a rischio più elevato che hanno precedentemente fallito o recidivato dopo una terapia con agenti ipometilanti. A ottobre 2022, erano stati arruolati nove pazienti con un tempo di follow-up mediano di 3,9 mesi.

In genere, la sopravvivenza globale è di quattro-sei mesi per i pazienti dopo il fallimento della terapia con agenti ipometilanti. Come presentato all'ASH, non sono stati segnalati eventi avversi gravi e tutti gli eventi avversi osservati nello studio erano gestibili. Degli otto pazienti valutabili, quattro (50%) hanno avuto una risposta obiettiva, tra cui un paziente con risposta completa che riceverà un trapianto di cellule staminali allogeniche potenzialmente curativo, due risposte complete del midollo più miglioramento ematologico e una risposta completa del midollo.

La parte di Fase 1 di dose-escalation di questo studio valuterà fino a sei livelli di dose di seclidemstat. La dose massima tollerata, che informerà la parte di Fase 2 dello studio, non è stata ancora raggiunta.