ETF Sangamo Therapeutics, Inc.

Sangamo Therapeutics, Inc. è un'azienda di farmaci genomici che sta sviluppando farmaci per le malattie neurologiche. Lo sviluppo preclinico neurologico dell'Azienda si concentra su due aree: lo sviluppo di terapie di regolazione epigenetica per il trattamento di gravi malattie neurologiche e lo sviluppo di nuovi capside di virus adeno-associati (AAV) ingegnerizzati per distribuire le sue terapie ai bersagli neurologici previsti. I regolatori epigenetici a dito di zinco dell'Azienda sono ideali per affrontare potenzialmente i disturbi neurologici e la sua piattaforma di scoperta dei capsidi sta espandendo la somministrazione oltre i capsidi intratecali, anche nel sistema nervoso centrale. I suoi candidati di prodotto in fase clinica sono Isaralgagene civaparvovec, noto anche come ST-920, il suo prodotto di terapia genica interamente di proprietà per il trattamento della malattia di Fabry, e TX200, il suo prodotto di terapia cellulare CAR-Treg interamente di proprietà per la prevenzione del rigetto immuno-mediato nel trapianto di rene con mancata corrispondenza HLA-A2.