Sanofi è delusa e rattristata dalla decisione del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) di non raccomandare Xenpozyme (olipudase alfa) come trattamento per il deficit di sfingomielinasi acida (ASMD; Malattia di Niemann-Pick) nelle persone con il tipo AB o il tipo B. Si tratta di una notizia devastante per la comunità ASMD. L'ASMD è una malattia progressiva, che limita la vita, ultra rara, che colpisce un numero molto ridotto di bambini e soprattutto giovani adulti (circa 40 persone nel Regno Unito). L'Olipudase alfa è stato riconosciuto come un trattamento innovativo con il potenziale di cambiare la vita dei pazienti e delle loro famiglie, ma questa decisione significa che i pazienti con il tipo AB o B in Inghilterra e Galles non possono accedere all'unico trattamento autorizzato per questa condizione invalidante.

Questo è in netto contrasto con la Scozia, dove lo Scottish Medicines Consortium (SMC) ha reso disponibile l'olipudase alfa attraverso il suo percorso ultra-orfano. Questo percorso, creato per valutare i farmaci per condizioni molto rare, consente ai pazienti idonei di accedere all'olipudase alfa mentre vengono raccolti dati aggiuntivi per tre anni. Di conseguenza, ai pazienti con ASMD in Inghilterra e Galles sarà negato l'accesso al trattamento con olipudase alfa a causa del luogo di residenza, creando un'iniquità di accesso nel Regno Unito.

Riconoscendo l'urgente necessità non soddisfatta in Inghilterra e Galles, Sanofi ha proposto una serie di accordi commerciali per sostenere l'accesso all'olipudase alfa. Nonostante questi sforzi, si rammarica che non sia stato possibile trovare una soluzione all'interno dei vincoli del quadro normativo esistente.