SAREPTA THERAPEUTICS, INC. L'agenzia ha concesso l'approvazione tradizionale ai pazienti di quattro anni e oltre che possono camminare, nonché l'approvazione accelerata per quelli che non possono camminare.
La terapia genica, Elevidys, era stata perseguitata da
ritardi normativi
e da domande sulla sua efficacia, soprattutto dopo aver mancato gli obiettivi primari del suo programma.
sperimentazione in fase avanzata
.
La terapia non è riuscita a migliorare significativamente la funzione motoria nei pazienti di età compresa tra i quattro e i sette anni, rispetto ai pazienti trattati con placebo a 52 settimane, ma ha raggiunto tutti i suoi obiettivi secondari nello studio, senza osservare nuovi segnali di sicurezza.
Debra Miller, fondatrice e CEO di CureDuchenne, un'associazione senza scopo di lucro per il sostegno dei pazienti e il finanziamento della ricerca sulla DMD, ha dichiarato a Reuters, prima della decisione, che a volte è difficile tenere traccia di obiettivi come i test di camminata e la resistenza durante il gioco nei pazienti.
"Credo che, dal punto di vista di un genitore, si possa guardare il proprio figlio deteriorarsi e sperare in qualcosa di meglio, oppure si possa approfittare di qualcosa ora", ha detto Miller.
La DMD colpisce una persona su 3.500 nati maschi in tutto il mondo, secondo l'Organizzazione Nazionale per i Disturbi Rari. Indebolisce i muscoli scheletrici e cardiaci, che peggiorano rapidamente con il passare del tempo, e i pazienti spesso ne muoiono entro i 25 anni, secondo la Cleveland Clinic.
L'approvazione estesa è uno "scenario da fuoricampo" per Sarepta, hanno detto gli analisti di J.P.Morgan in una nota.
La FDA ha concesso l'approvazione accelerata alla terapia - la prima del suo genere per la DMD in pazienti di età compresa tra i quattro e i cinque anni, in grado di camminare - nel giugno dello scorso anno. L'approvazione accelerata è un processo che consente all'agenzia di dare il via libera ai trattamenti prima che i dati di conferma dimostrino che funzionano.
L'approvazione estesa richiederà probabilmente a Sarepta di aumentare la sua capacità produttiva, ma il CEO Douglas Ingram ha dichiarato a Reuters che l'azienda si trova "in una buona posizione dal punto di vista della produzione".
La prosecuzione dell'approvazione per l'uso della terapia nei pazienti Duchenne che non possono camminare, tuttavia, potrebbe essere subordinata alla verifica del beneficio clinico in uno studio di conferma.
L'azienda ha dichiarato che Elevidys non deve essere utilizzato nei pazienti con determinate mutazioni del gene DMD.
Sarepta ha stretto una partnership con Roche per la commercializzazione della terapia genica al di fuori degli Stati Uniti. (Relazioni di Sriparna Roy e Leroy Leo a Bengaluru; Redazione di Shailesh Kuber, Alan Barona e Pooja Desai)
