Il consiglio di amministrazione di Sino Biopharmaceutical Limited ha annunciato che "Lanifibranor" (agonista pan-PPAR) e "TQA2225" (proteina di fusione ricombinante FGF21-Fc umana), sviluppati congiuntamente dal Gruppo, sono attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase III e Fase II, rispettivamente, in Cina per il trattamento della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH). Lanifibranor: Ripreso l'arruolamento dei soggetti per gli studi clinici internazionali di Fase III. Lanifibranor (agonisti pan-PPAR) è un farmaco a piccola molecola disponibile per via orale che agisce per regolare i percorsi antifibrotici e antinfiammatori nell'organismo attivando tre isoforme del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma ("PPAR"). Nello studio NATIVE di Fase IIb, Lanifibranor ha raggiunto gli endpoint primari e secondari chiave nel trattamento dei pazienti con MASH F1-F3, tra cui il miglioramento della MASH senza peggioramento della fibrosi e il miglioramento della fibrosi senza peggioramento della MASH.

I risultati di questo studio sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine. Lanifibranor è il primo candidato farmaco orale a ottenere risultati statisticamente significativi su entrambi gli endpoint clinici chiave raccomandati dalla Food and Drug Administration statunitense ("FDA") e dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). La FDA ha concesso a Lanifibranor la designazione di terapia innovativa e lo status di fast track per MASH.

Nel marzo 2023, una domanda di sperimentazione clinica di Lanifibranor è stata presentata al Centro per la Valutazione dei Farmaci ("CDE") dell'Amministrazione Nazionale dei Prodotti Medici della Cina e ha ricevuto l'accettazione. A luglio, Lanifibranor è stato incluso nell'elenco della categoria terapeutica innovativa dal CDE. Attualmente, gli studi clinici di Fase III su Lanifibranor sono in corso a livello globale per il trattamento dei pazienti con MASH F2/F3.

Il collaboratore del Gruppo, Inventiva, ha annunciato il 7 marzo 2024 la ripresa dell'arruolamento internazionale dei soggetti per gli studi clinici di Fase III di Lanifibranor e prevede di completare tutti gli arruolamenti dei soggetti nel 2024. Lanifibranor è il primo farmaco orale per la MASH a entrare nella Fase III di sperimentazione clinica in Cina. Il Gruppo accelererà gli sforzi di ricerca e sviluppo clinico per colmare al più presto la lacuna del mercato cinese della MASH.

TQA2225 è una proteina di fusione del fattore di crescita dei fibroblasti 21 ("FGF21") completamente umana a lunga durata d'azione. Rispetto ad altri farmaci mirati simili, TQA2225 adotta il puro FGF21 umano naturale come forma attiva, che riduce la potenziale immunogenicità e dimostra un buon profilo di sicurezza. Inoltre, TQA2225 utilizza una tecnologia di piattaforma linker unica per estendere l'emivita in vivo di FGF21, preservando al contempo la sua attività biologica, rendendo TQA2225 la prima proteina di fusione FGF21 ad azione prolungata completamente umana al mondo ad entrare in fase clinica.

Gli studi clinici hanno dimostrato che la trasduzione del segnale FGF21 è in grado di riservare molte caratteristiche della patogenesi MASH, con il potenziale di invertire la fibrosi, ridurre il grasso epatico e migliorare il controllo glicemico. Recentemente, un'azienda biotecnologica estera ha annunciato i dati clinici di Fase IIb su un farmaco con lo stesso obiettivo. I risultati hanno indicato che la proteina di fusione FGF21 può migliorare significativamente la fibrosi epatica e ha il potenziale per diventare il farmaco migliore della categoria per il trattamento della MASH.

Attualmente, TQA2225 è in fase di sperimentazione clinica di Fase II in Cina per il trattamento della MASH. TQA2225 è il prodotto a più rapido sviluppo in Cina tra i farmaci con lo stesso obiettivo e si prevede che sarà la prima proteina di fusione FGF21 ad essere commercializzata in Cina. Il Gruppo accelererà l'arruolamento di soggetti per TQA2225, al fine di cercare una soluzione tempestiva alle esigenze insoddisfatte dei pazienti.