Soleno Therapeutics, Inc. ha annunciato i risultati positivi di prima linea del periodo di ritiro randomizzato dello Studio C602, uno studio di trattamento a lungo termine delle compresse a rilascio prolungato di DCCR (Diazossido di Colina) per il trattamento della sindrome di Prader-Willi (PWS). L'FDA ha riconosciuto in precedenza che i dati di questo studio hanno il potenziale di supportare una presentazione NDA per il DCCR, che ha la designazione di Farmaco Orfano per il trattamento della PWS negli Stati Uniti e nell'Unione Europea e la designazione Fast Track da parte dell'FDA. Il periodo di astinenza multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, ha arruolato 77 pazienti precedentemente arruolati nello Studio C602, che erano stati in trattamento open-label con DCCR per un periodo compreso tra due e quattro anni.

I partecipanti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere DCCR (n=38) o placebo (n=39) per un periodo di quattro mesi. L'endpoint primario era la variazione rispetto al basale dei comportamenti legati all'iperfagia, valutati dal questionario sull'iperfagia per gli studi clinici (HQ-CT), un questionario convalidato a nove voci, compilato da un assistente, per valutare l'iperfagia nella PWS. Gli endpoint secondari includevano le valutazioni degli sperimentatori sulla gravità complessiva della malattia e sul cambiamento della condizione dei partecipanti, misurati rispettivamente dalle valutazioni Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) e Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I).