Soleno Therapeutics, Inc. riceve la designazione di terapia innovativa dalla FDA degli Stati Uniti per le compresse a rilascio prolungato di DCCR (diazossido di colina) nella sindrome di Prader-Willi (PWS)
29 aprile 2024 alle 14:00
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Soleno Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la Breakthrough Therapy Designation al diazossido di colina per il trattamento di adulti e bambini a partire dai 4 anni di età con sindrome di Prader-Willi (PWS) geneticamente confermata, che presentano iperfagia. La designazione riflette la determinazione dell'Agenzia che, sulla base di una valutazione dei dati preliminari del programma di sviluppo clinico di Fase 3, la diazossido colina può dimostrare un miglioramento sostanziale su uno o più endpoint clinicamente significativi rispetto alle terapie disponibili. La designazione di terapia innovativa (Breakthrough Therapy Designation) dell'FDA ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione dei farmaci negli Stati Uniti che sono destinati al trattamento di una condizione grave, quando le prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia disponibile su uno o più endpoint clinicamente significativi.
Con la designazione di terapia innovativa, la FDA fornisce una guida intensiva e un impegno organizzativo che coinvolge i dirigenti senior in una revisione proattiva, collaborativa e interdisciplinare, e può anche consentire una revisione prioritaria e altre azioni per accelerare la revisione. La colina diazoto ha la designazione di farmaco orfano per la PWS negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, nonché la designazione Fast Track negli Stati Uniti.
Soleno Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda si concentra sullo sviluppo e sulla commercializzazione di nuovi farmaci per il trattamento di malattie rare. Il suo candidato principale, Diazoxide Choline Extended-Release tablets (DCCR), compresse a rilascio prolungato, una compressa orale da assumere una volta al giorno per il trattamento della sindrome di Prader-Willi (PWS), ha recentemente completato il suo programma di sviluppo di Fase 3. DCCR è un potente attivatore del canale del potassio sensibile all'ATP (KATP). Le compresse di DCCR sono costituite dal principio attivo diazossido di colina, un sale di colina del diazossido, che è una benzotidiazina. La modalità d'azione di DCCR, con obiettivi nel cervello, nel pancreas e nel tessuto adiposo, ha il potenziale di avere un impatto su malattie complesse come la PWS, per ridurre l'appetito, ridurre la ricerca di cibo, migliorare la sazietà, migliorare la resistenza all'insulina e alla leptina e ridurre il grasso corporeo. L'Azienda ha ottenuto una designazione Fast-Track per il DCCR nella PWS e una designazione orfana per il farmaco negli Stati Uniti e nell'Unione Europea.
Soleno Therapeutics, Inc. riceve la designazione di terapia innovativa dalla FDA degli Stati Uniti per le compresse a rilascio prolungato di DCCR (diazossido di colina) nella sindrome di Prader-Willi (PWS)