Soleno Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la Breakthrough Therapy Designation al diazossido di colina per il trattamento di adulti e bambini a partire dai 4 anni di età con sindrome di Prader-Willi (PWS) geneticamente confermata, che presentano iperfagia. La designazione riflette la determinazione dell'Agenzia che, sulla base di una valutazione dei dati preliminari del programma di sviluppo clinico di Fase 3, la diazossido colina può dimostrare un miglioramento sostanziale su uno o più endpoint clinicamente significativi rispetto alle terapie disponibili. La designazione di terapia innovativa (Breakthrough Therapy Designation) dell'FDA ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione dei farmaci negli Stati Uniti che sono destinati al trattamento di una condizione grave, quando le prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia disponibile su uno o più endpoint clinicamente significativi.

Con la designazione di terapia innovativa, la FDA fornisce una guida intensiva e un impegno organizzativo che coinvolge i dirigenti senior in una revisione proattiva, collaborativa e interdisciplinare, e può anche consentire una revisione prioritaria e altre azioni per accelerare la revisione. La colina diazoto ha la designazione di farmaco orfano per la PWS negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, nonché la designazione Fast Track negli Stati Uniti.