Soleno Therapeutics, Inc. ha annunciato la pubblicazione, nel Journal of Neurodevelopmental Disorders, del confronto dei risultati dello studio di Fase 3 controllato con placebo (C601) e dello studio di estensione in aperto (C602), che valutano le compresse a rilascio prolungato di DCCR (Diazossido di Colina) una volta al giorno nei pazienti con sindrome di Prader-Willi (PWS), con i dati dello studio PATH for PWS (PATH) sulla storia naturale. L'articolo, intitolato, Cambiamenti comportamentali nei pazienti con la sindrome di Prader-Willi che ricevono compresse di diazossido di colina a rilascio prolungato rispetto allo studio PATH per la storia naturale di PWS. I dati dei partecipanti trattati con DCCR nella coorte C602/C602 sono stati confrontati con i risultati di una coorte di partecipanti comparabili del PATH, utilizzando gli stessi questionari compilati da un caregiver per misurare l'iperfagia (Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials [HQ-CT]) e i comportamenti correlati alla PWS (il Prader-Willi Syndrome Profile [PWSP]) in sei domini: comportamenti aggressivi, ansia, compulsività, depressione, pensiero disordinato e rigidità-irritabilità.

Iperfagia: i partecipanti trattati con DCCR hanno mostrato un miglioramento altamente significativo dal punto di vista statistico e clinico con la somministrazione di DCCR rispetto ai partecipanti allo studio PATH a 6 e 12 mesi (p < 0,001 per entrambi i confronti). Comportamenti legati alla PWS: Come per l'iperfagia, sono stati osservati miglioramenti altamente significativi dal punto di vista statistico e clinico nei partecipanti trattati con DCCR rispetto a quelli dello studio PATH in tutti i domini comportamentali della PWSP a 6 e 12 mesi (p=0,003 per tutti i domini).