Solid Biosciences Inc. ha riferito i dati biennali provvisori di efficacia e sicurezza dei primi tre pazienti trattati con SGT-001 nella coorte ad alto dosaggio (2E14 vg/kg) come parte di IGNITE DMD. I risultati suggeriscono un beneficio durevole 24 mesi dopo la somministrazione di SGT-001, rispetto alla storia naturale. Questi dati sono coerenti con i risultati riportati nei periodi di 12 mesi e 18 mesi per gli stessi pazienti. L'età media dei pazienti 4-6 al periodo di due anni era di 10,4 anni. I dati dei pazienti 4-6 suggeriscono un miglioramento della funzione motoria a due anni dall'infusione, come valutato dal 6-Minute Walk Test e dal North Star Ambulatory Assessment, contro i declini attesi della storia naturale. Inoltre, i dati suggeriscono una migliore funzione polmonare, come misurata dalla capacità vitale forzata e dal flusso espiratorio di picco, e misure di risultato sostenute o migliorate riferite dai pazienti come valutate nei domini funzionali chiave del Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) rispetto sia al basale che alla storia naturale. -84,6m declino previsto in 24 mesi dopo i 7 anni (Mercuri et al 2016); -6,0 unità declino previsto in 24 mesi dopo i 6,3 anni (Muntoni et al 2019); -10,0%p declino previsto in 24 mesi dopo i 6 anni (Mayer et al 2015); -10.0%p declino previsto in 24 mesi dopo i 6 anni (Mayer et al 2015); -10.1 punto declino previsto in 24 mesi (Henricson et al 2013); -19.9 punto declino previsto in 24 mesi (Henricson et al 2013); -6.2 punto declino previsto in 24 mesi (Henricson et al 2013). Dati sulla biopsia a 90 giorni: Inoltre, l'azienda ha riportato i dati delle biopsie del muscolo scheletrico raccolte tre mesi dopo l'infusione di SGT-001 dai pazienti 7-9 che hanno ricevuto la dose più recente. L'intervallo per immunofluorescenza da 1% a 50% e per western blot da Below the 5% Limit of Quantification (BLQ) a 6,8%, erano all'interno dell'intervallo dei pazienti 4-6 dosati in precedenza nella coorte delle dosi elevate. I livelli di espressione della microdistrofina per tutti i sei pazienti dosati nella coorte ad alte dosi (pazienti 4-9) variavano dall'1 al 70% per immunofluorescenza e da BLQ al 17,5% per western blot. Tutti e sei i pazienti dosati con SGT-001 nella coorte ad alte dosi hanno dimostrato l'espressione della microdistrofina e la corretta localizzazione di membrana. Risultati sulla sicurezza: Non sono stati identificati nuovi risultati di sicurezza relativi al farmaco nei pazienti 1-9 in periodi post-dose da 90 giorni a circa quattro anni. L'azienda continua a seguire i pazienti dosati e a raccogliere dati per sostenere il potenziale beneficio di SGT-001.