Solid Biosciences Inc. Riferisce i dati di efficacia e sicurezza a due anni dello studio clinico di fase I/II IGNITE DMD in corso su SGT-001
14 marzo 2022 alle 13:09
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Solid Biosciences Inc. ha riferito i dati biennali provvisori di efficacia e sicurezza dei primi tre pazienti trattati con SGT-001 nella coorte ad alto dosaggio (2E14 vg/kg) come parte di IGNITE DMD. I risultati suggeriscono un beneficio durevole 24 mesi dopo la somministrazione di SGT-001, rispetto alla storia naturale. Questi dati sono coerenti con i risultati riportati nei periodi di 12 mesi e 18 mesi per gli stessi pazienti. L'età media dei pazienti 4-6 al periodo di due anni era di 10,4 anni. I dati dei pazienti 4-6 suggeriscono un miglioramento della funzione motoria a due anni dall'infusione, come valutato dal 6-Minute Walk Test e dal North Star Ambulatory Assessment, contro i declini attesi della storia naturale. Inoltre, i dati suggeriscono una migliore funzione polmonare, come misurata dalla capacità vitale forzata e dal flusso espiratorio di picco, e misure di risultato sostenute o migliorate riferite dai pazienti come valutate nei domini funzionali chiave del Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) rispetto sia al basale che alla storia naturale. -84,6m declino previsto in 24 mesi dopo i 7 anni (Mercuri et al 2016); -6,0 unità declino previsto in 24 mesi dopo i 6,3 anni (Muntoni et al 2019); -10,0%p declino previsto in 24 mesi dopo i 6 anni (Mayer et al 2015); -10.0%p declino previsto in 24 mesi dopo i 6 anni (Mayer et al 2015); -10.1 punto declino previsto in 24 mesi (Henricson et al 2013); -19.9 punto declino previsto in 24 mesi (Henricson et al 2013); -6.2 punto declino previsto in 24 mesi (Henricson et al 2013). Dati sulla biopsia a 90 giorni: Inoltre, l'azienda ha riportato i dati delle biopsie del muscolo scheletrico raccolte tre mesi dopo l'infusione di SGT-001 dai pazienti 7-9 che hanno ricevuto la dose più recente. L'intervallo per immunofluorescenza da 1% a 50% e per western blot da Below the 5% Limit of Quantification (BLQ) a 6,8%, erano all'interno dell'intervallo dei pazienti 4-6 dosati in precedenza nella coorte delle dosi elevate. I livelli di espressione della microdistrofina per tutti i sei pazienti dosati nella coorte ad alte dosi (pazienti 4-9) variavano dall'1 al 70% per immunofluorescenza e da BLQ al 17,5% per western blot. Tutti e sei i pazienti dosati con SGT-001 nella coorte ad alte dosi hanno dimostrato l'espressione della microdistrofina e la corretta localizzazione di membrana. Risultati sulla sicurezza: Non sono stati identificati nuovi risultati di sicurezza relativi al farmaco nei pazienti 1-9 in periodi post-dose da 90 giorni a circa quattro anni. L'azienda continua a seguire i pazienti dosati e a raccogliere dati per sostenere il potenziale beneficio di SGT-001.
Solid Biosciences Inc. è una società di scienze della vita che sviluppa farmaci genetici di precisione per le malattie neuromuscolari e cardiache. L'azienda è focalizzata sull'avanzamento di un portafoglio di candidati alla terapia genica, tra cui SGT-003 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, SGT-501 per il trattamento della tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica, AVB-401 per il trattamento della cardiomiopatia dilatativa mediata da BAG3 e altre attività per il trattamento di malattie cardiache fatali. L'Azienda ha anche due programmi di trasferimento genico della pipeline cardiaca, SGT-601 per la DCM TNNT2 e SGT-701 per la DCM RBM20, che sono entrambi in fase di sviluppo preclinico. Ha anche un programma di trasferimento genico neuromuscolare per il trattamento dell'atassia di Friedreich. Oltre ai suoi candidati al trasferimento genico, l'Azienda ha programmi di sviluppo incentrati sulle tecnologie di piattaforma, tra cui nuove librerie di capsule e l'espressione genica duale, una tecnologia che consente di impacchettare più transgeni in una capsula.