Società Spark Therapeutics, Inc.

Spark Therapeutics, Inc. è una società di terapia genica. L'azienda si concentra sulla cura delle malattie orfane. Dispone di una pipeline di prodotti candidati che si rivolgono a molteplici patologie rare di cecità, disturbi ematologici e malattie neurodegenerative. La sua pipeline include un prodotto candidato per la coroideremia (CHM), che è in un trial clinico di Fase I/II e un prodotto candidato per l'emofilia A, che è in un trial clinico di Fase I/II. Il suo prodotto candidato allo studio, il voretigene neparvovec, è destinato al trattamento di una condizione di cecità genetica o di una malattia retinica ereditaria (IRD). I programmi mirati ai disturbi ematologici includono SPK-FIX, per il quale il prodotto candidato principale, SPK-9001, è in uno studio clinico di Fase I/II per il trattamento dell'emofilia B, così come SPK-FVIII per il trattamento dell'emofilia A. Nel suo programma SPK-FVIII per il trattamento dell'emofilia A, l'Azienda ha avviato uno studio clinico di Fase I/II che prevede un aumento del dosaggio per il suo prodotto principale candidato, SPK-8011.