SpringWorks Therapeutics, Inc. ha annunciato che i dati di due studi clinici sponsorizzati dai collaboratori che valutano nirogacestat, un inibitore orale sperimentale della gamma secretasi, in combinazione con terapie a base di agenti di maturazione delle cellule B (BCMA) in pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario (RRMM) saranno presentati al Congresso dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) 2023, che si terrà a Francoforte, in Germania, dall'8 all'11 giugno 2023. I dati clinici aggiornati dello studio clinico di Fase 1b sponsorizzato da Janssen Research & Development, LLC (Janssen) che valuta nirogacestat in combinazione con teclistamab, l'anticorpo bispecifico di Janssen che ha come bersaglio BCMA e CD3, saranno presentati in una presentazione orale. Questi dati forniscono un'ulteriore convalida dell'approccio meccanicistico che sostiene la capacità di nirogacestat di potenziare l'attività delle terapie dirette contro il BCMA in tutte le modalità.

teclistamab 720 mg/kg settimanali più nirogacestat 100 mg una volta al giorno a partire dal dosaggio step-up di teclistamab (n=7); e 3) 1500 mg/kg (che è la dose approvata dalla FDA) settimanali più nirogACestat 100 mg una volta al giorno a partire dal dosaggio step-up di teclistamab (n=13). La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato una New Drug Application (NDA) per nirogacestat per il trattamento di adulti con tumori desmoidi, che viene esaminata nell'ambito del programma Real-Time Oncology Review della FDA. La FDA ha anche concesso le designazioni Fast Track e Breakthrough Therapy a nirogacestat per il trattamento di pazienti adulti con tumori desmoidi progressivi, non resecabili, ricorrenti o refrattari o fibromatosi profonde.

Inoltre, nirogacestat ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il trattamento dei tumori desmoidi e dalla Commissione Europea per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli. SpringWorks ha una pipeline oncologica mirata e differenziata che abbraccia i tumori solidi e i tumori ematologici, compresi due studi clinici in fase avanzata su tipi di tumori rari e diversi programmi che riguardano tumori geneticamente molto diffusi.