Statera Biopharma, Inc. ha annunciato la presentazione alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti del suo protocollo di studio clinico di fase 3 per STAT-201 nel trattamento della malattia di Crohn pediatrica (CD). Lo studio clinico di Fase 3, multicentrico e randomizzato, A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Study of the Efficacy and Safety, of STAT-201 in Pediatric Patients Aged 12 to 17 Years (Inclusive) with Active Crohn's Disease, valuterà la sicurezza e l'efficacia di STAT-201 rispetto al placebo nello stabilire la remissione in pazienti pediatrici con CD. I siti dello studio sono attualmente in fase di selezione e l'iscrizione è prevista per l'inizio del 2022. La CD è una condizione infiammatoria cronica recidivante del tratto gastrointestinale (digestivo), che causa sintomi come diarrea persistente, dolore addominale e sanguinamento rettale. Una volta considerata rara nella popolazione pediatrica, è attualmente riconosciuta come una delle più importanti malattie croniche che colpiscono bambini e adolescenti. Circa il 20-30% di tutti i pazienti con CD si presentano quando hanno meno di 20 anni. I segni e i sintomi sono imprevedibili, con conseguenti oneri fisici, emotivi ed economici. La CD continua a imporre oneri significativi sui pazienti, nonostante i trattamenti attuali, i pazienti continuano ad avere flares di malattia, malattia smoldering, o sperimentare effetti collaterali intollerabili e sono necessarie nuove opzioni di trattamento. STAT-201, il candidato farmaco più avanzato di Stateras, è un modulatore immunitario focalizzato sul ripristino della guarigione della mucosa e della funzione della barriera intestinale come aggiunta allo standard di cura nella CD da moderata a grave. Uno studio di fase 2 ha dimostrato la prova del concetto e la sicurezza, nonché la remissione nel 67% dei partecipanti e il 43% della vera guarigione della mucosa con endoscopie. Nessun evento avverso grave è stato riportato nello studio. STAT-201 ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano della FDA per il trattamento della CD nei pazienti pediatrici.