Stemline Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato ORSERDU per il trattamento di donne in postmenopausa o uomini adulti, con carcinoma mammario avanzato o metastatico ER+, HER2-, ESR1-mutato, con progressione della malattia dopo almeno una linea di terapia endocrina. Stemline Therapeutics (oStemlineo), una filiale interamente controllata dal Gruppo Menarini, con sede a New York e focalizzata sull'introduzione di trattamenti oncologici trasformativi per i pazienti oncologici, commercializzerà ORSERDU negli Stati Uniti. ORSERDU è approvato con la designazione di Priority Review e Fast Track della FDA, sulla base dei risultati dello studio registrativo di Fase III EMERALD, che ha dimostrato una sopravvivenza libera da progressione (PFS) statisticamente significativa con elacestrant rispetto alla monoterapia endocrina SOC (fulvestrant, letrozolo, anastrozolo, exemestane), soddisfacendo entrambi gli endpoint primari in tutti i pazienti e nei pazienti i cui tumori presentano mutazioni ESR1. Nel gruppo di pazienti i cui tumori presentavano mutazioni ESR1, elacestrant ha ridotto il rischio di progressione o morte del 45% (PFS HR=0,55, 95% CI: 0,39, 0,77) rispetto al SOC.

Un'analisi post-hoc dei risultati della PFS in base alla durata del precedente utilizzo di inibitori CDK4/6i (CDK4/6i) è stata presentata al San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) nel dicembre 2022. La PFS mediana è stata di 8,6 mesi con elacestrant contro 1,9 mesi con SOC, nelle pazienti i cui tumori presentavano mutazioni ESR1 ed erano state trattate con un CDK4/6i per almeno 12 mesi. I dati sulla sicurezza sono coerenti con le altre terapie endocrine.

La maggior parte degli eventi avversi (AEs), tra cui nausea e dolore muscolo-scheletrico, erano di grado 1 e 2. Non è stato osservato alcun segnale di sicurezza ematologica e nessuno dei pazienti in uno dei due bracci di trattamento ha avuto una bradicardia sinusale. ORSERDU sarà presto disponibile negli Stati Uniti. Stemline si impegna ad aiutare i pazienti ad accedere a ORSERDU e offrirà servizi per superare le barriere di accesso.

Stemline ARC, un programma di supporto ai pazienti, è disponibile per aiutare a guidare i pazienti idonei attraverso i vari aspetti dell'inizio del trattamento, dal fornire informazioni educative all'aiutare a comprendere la copertura assicurativa e a identificare le potenziali opzioni di assistenza finanziaria. Per maggiori informazioni, i pazienti e gli operatori sanitari possono chiamare il numero 1-833-4-STEMLINE (1-833-478-3654). Il Gruppo Menarini ha ottenuto i diritti di licenza globale per elacestrant nel luglio 2020 da Radius Health, Inc. che ha condotto lo studio EMERALD.

Con questa approvazione, Radius riceverà pagamenti di milestone e royalties dalle vendite commerciali. Il Gruppo Menarini è ora pienamente responsabile della registrazione globale, della commercializzazione e delle attività di ulteriore sviluppo di elacestrant.