(Alliance News) - Syncona Ltd ha preso atto venerdì dei dati positivi di Freeline Therapeutics Holdings PLC per il trattamento della malattia di Gaucher.

L'investitore londinese in aziende sanitarie possiede attualmente il 49,7% delle azioni dell'azienda biotecnologica Freeline.

Syncona ha detto che Freeline ha dosato cinque pazienti nello studio di Fase I/II Galileo-1 per il suo nuovo candidato alla terapia genica FLT201, utilizzato per trattare la malattia di Gaucher.

FLT201 ha continuato ad essere ben tollerato, senza che siano stati osservati eventi avversi gravi, ha detto Syncona, aggiungendo che tutti gli eventi avversi legati al trattamento sono stati lievi.

Inoltre, la terapia genica ha continuato a "indurre robusti aumenti nell'attività della GCase plasmatica, dimostrando una forte espressione da parte del fegato", ha osservato l'azienda.

Secondo Syncona, la malattia di Gaucher è una "malattia genetica debilitante causata da una carenza dell'enzima GCase".

L'amministratore delegato di Syncona, Chris Hollowood, ha dichiarato: "I dati rilasciati fino ad oggi da Freeline continuano a mostrare il potenziale trasformativo della terapia FLT201 per colpire la causa principale della malattia di Gaucher e fornire un trattamento unico e mirato. Non vediamo l'ora di dosare altri pazienti e di generare dati a lungo termine da quelli già dosati, che informeranno il percorso verso uno studio pivotale. Continuiamo a sostenere il team di gestione di Freeline mentre si concentra sull'esecuzione e crediamo che la privatizzazione dell'azienda sotto la nostra proprietà rappresenti il percorso migliore per sviluppare questa terapia e portarla ai pazienti".

Ulteriori dati dello studio saranno pubblicati nella seconda metà dell'anno.

Syncona ha aggiunto che la sua acquisizione delle azioni rimanenti di Freeline dovrebbe concludersi nel primo trimestre del 2024.

A novembre, l'investitore aveva accettato di acquisire tutte le azioni rimanenti di Freeline per USD6,50 in contanti per azione, valutando l'azienda a circa USD28,3 milioni.

Syncona fornirà fino a 15 milioni di dollari di finanziamento in concomitanza con l'acquisizione, per consentire a Freeline di soddisfare i suoi requisiti di cassa a breve termine e continuare a portare avanti il suo programma principale, FLT201.

Le azioni di Syncona erano in rialzo del 3,5% a 124,40 pence ciascuna a Londra venerdì mattina.

Di Sabrina Penty, giornalista di Alliance News

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