Syndax Pharmaceuticals ha annunciato dati topline positivi dall'analisi in pool definita dal protocollo dello studio pivotale AUGMENT-101 di revumenib, un inibitore di menina primo della classe, in pazienti adulti e pediatrici con leucemia mieloide acuta (AML) e leucemia linfoide acuta (ALL) recidivata/refrattaria (R/R) KMT2A-arrangiata (KMT2Ar). Syndax continua a prevedere di presentare una NDA per revumenib per il trattamento della leucemia acuta R/R KMT2Ar alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense entro la fine dell'anno. Syndax è finanziata fino alla seconda metà del 2025, anche attraverso molteplici tappe fondamentali ed entrambi i lanci di prodotto nel 2024, che metteranno su un percorso chiaro per realizzare il pieno potenziale di blockbuster di revumenib e axatilimab.

Non esistono trattamenti approvati per questa popolazione, dove attualmente il tasso di risposta atteso al trattamento standard è inferiore al 10% e l'aspettativa di sopravvivenza è inferiore a tre mesi.2 Questo set di dati cardine della monoterapia con revumenib in pazienti R/R pesantemente pretrattati è molto convincente in quanto dimostra un beneficio clinico significativo che include remissioni molecolari profonde ed è ben tollerato. Oltre agli studi clinici che Syndax sta conducendo, l'Azienda sta collaborando con gruppi cooperativi e ricercatori di spicco per ampliare ulteriormente il potenziale beneficio clinico di revumenib. Syndax prevede di raggiungere le seguenti pietre miliari di revumenib entro la fine dell'anno: Presentare ulteriori dati di AUGMENT-101 in pazienti affetti da leucemia acuta R/R KMT2 Ar in occasione di un prossimo meeting medico.

Presentare i dati preliminari che illustrano il profilo promettente di revumenib in combinazione con la chemioterapia standard e i regimi con venetoclax. Revumenib ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA e della Commissione Europea per il trattamento di pazienti con AML e la designazione Fast Track da parte della FDA per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con leucemie acute R/R che presentano un riarrangiamento KMT2A. In seguito al ricevimento della designazione di Breakthrough Therapy da parte della FDA per revumenib per il trattamento della leucemia acuta R/R che presenta un riarrangiamento KMT2 A, indipendentemente dall'età o dal tipo di tumore, e in base alle discussioni con la FDA, l'Azienda ha deciso di raggruppare i dati delle coorti AUGMENT-101 che arruolavano AML R/R KMT2A e ALL R/R KMT2AR.