Synlogic, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track al labafenogene marselecobac (precedentemente noto come SYNB1934) per il trattamento della fenilchetonuria (PKU). Labafenogene marseleCobac ha anche ricevuto la designazione di malattia rara (RPDD) e la designazione di farmaco orfano (ODD) da parte dell'FDA e la designazione di farmaco orfano da parte dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Il processo Fast Track dell'FDA è progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di farmaci per il trattamento di condizioni gravi e per soddisfare un'esigenza medica non soddisfatta.

Per qualificarsi, i dati clinici e non clinici disponibili devono dimostrare un potenziale terapeutico significativo. I vantaggi della designazione Fast Track includono l'opportunità di incontri frequenti con l'FDA per discutere il disegno della sperimentazione, i piani di sviluppo e i dati necessari per supportare l'approvazione del farmaco, nonché la possibilità di presentare un dossier di registrazione per l'approvazione a rotazione e l'idoneità alla revisione prioritaria, se sono soddisfatti i criteri pertinenti. Labafenogene marselcobac (precedentemente noto come SYNB1934) è un potenziale trattamento per via orale, ad assorbimento non sistemico, per la fenilalanina (Phe), un aminoacido presente in tutti gli alimenti contenenti proteine.

I risultati ottenuti finora indicano il potenziale di labafenogene marseLEcobac come primo trattamento terapeutico per la PKU approvato sia come monoterapia che come trattamento medico aggiuntivo e, in seguito ai risultati positivi della Fase 2, è passato a Synpheny-3, uno studio di Fase 3 globale e pivotale. Labafenogene mar Selecobac ha ricevuto la designazione di farmaco orfano (odD), la designazione Fast Track e la designazione di malattia pediatrica rara (RPD D) dalla FDA, oltre alla designazione di farmaco orfano dall'Agenzia Europea del Farmaco (EMA).