Pharmaxis Ltd. ha annunciato un aggiornamento sullo studio di Fase 2 del farmaco di scoperta Pharmaxis PXS4728. Parkinson's UK fornirà 2,9 milioni di sterline per finanziare uno studio di Fase 2 del farmaco di scoperta Pharmaxis PXS4728, con l'obiettivo di affrontare la malattia di Parkinson il prima possibile. Ricerche precedenti hanno identificato che lo sviluppo del Disturbo del Comportamento nel Sonno con Movimenti Oculari Rapidi (iRBD) isolato, in cui persone altrimenti sane iniziano a recitare i loro sogni, è il più forte predittore dello sviluppo della malattia di Parkinson e della demenza con Corpi di Lewy.

Un recente studio multicentrico ha rilevato che oltre il 70% dei pazienti con iRBD è passato a una malattia neurodegenerativa. Lo studio esaminerà se puntare sull'infiammazione nel cervello delle persone con iRBD possa fornire una strategia neuroprotettiva valida per prevenire la malattia. Lavorando in collaborazione, gli esperti dell'Università di Sydney e dell'Università di Oxford recluteranno 40 pazienti con iRBD per partecipare a uno studio di Fase 2 controllato con placebo per valutare se PXS4728 può ridurre la neuroinfiammazione misurata con tecniche di scansione nucleare.

PXS4728 è un potente inibitore dell'enzima infiammatorio SSAO (ammina ossidasi semicarbazidica), scoperto dal team di ricerca di Pharmaxis presso i laboratori Frenchs Forest dell'azienda a Sydney, Australia. Il farmaco è stato concesso in licenza nel 2015 da Boehringer Ingelheim e studiato estensivamente in 11 studi clinici, tra cui le malattie infiammatorie della NASH e la retinopatia diabetica. Nonostante i risultati promettenti, Boehringer ha restituito il farmaco a Pharmaxis a causa di un effetto fuori bersaglio su un ulteriore enzima infiammatorio nel cervello, la MAOB (monoamino ossidasi B).

Lo studio nell'iRBD cerca di ridurre l'infiammazione inibendo sia la SSAO che la MAOB, un concetto supportato da modelli preclinici nella neuroinfiammazione e dalla letteratura pubblicata nella malattia di Parkinson. PXS4728 ha superato tutti gli studi di tossicità a lungo termine ed è stato ben tollerato in tutti gli studi clinici, inclusi due studi di Fase 2. È quindi un candidato ideale per gli studi a lungo termine nelle malattie neurodegenerative come il Parkinson, l'Alzheimer e la malattia di Huntington, dove la neuroinfiammazione svolge un ruolo significativo nella progressione della malattia.