Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che la totalità delle evidenze di un'analisi intermedia pre-pianificata di uno studio pivotale di Fase 3 supporta l'efficacia e la sicurezza di TAK-755 come terapia enzimatica sostitutiva per la porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP). La cTTP è un sottotipo ultra-raro di porpora trombotica trombocitopenica (TTP), un disturbo raro, cronico e debilitante della coagulazione del sangue, causato da una carenza della proteasi ADAMTS13. La TTP acuta ha un tasso di mortalità >90%, se non viene trattata. Lo studio è stato progettato per valutare il beneficio clinico di TAK-755 attraverso molteplici endpoint clinicamente rilevanti e sulla base della totalità delle prove fornite dai dati di efficacia, farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità.

Questo approccio è stato discusso con le agenzie regolatorie mondiali. Lo studio ha valutato TAK-755 rispetto alle terapie a base di plasma, che rappresentano l'attuale standard di cura (SoC), in uno studio randomizzato cross-over. I risultati intermedi hanno mostrato che TAK-755 ha ridotto l'incidenza di eventi di trombocitopenia del 60% (intervallo di confidenza del 95%, 30%-70%), un importante marcatore dell'attività della malattia nella cTTP, rispetto al SoC.

La percentuale di soggetti che hanno sperimentato eventi avversi determinati come correlati al trattamento è stata sostanzialmente più bassa tra i soggetti in trattamento con TAK-755 (8,9%) rispetto a quelli in terapia con SoC (47,7%). Sulla base di questi dati dell'analisi intermedia di Fase 3, Takeda intende chiedere l'autorizzazione all'immissione in commercio di TAK-755 come prima terapia sostitutiva dell'ADAMTS13 ricombinante (rADAMTS13) per la cTTP, un disturbo con una notevole necessità non soddisfatta da parte dei pazienti. Takeda prevede di presentare i risultati di questa analisi intermedia in occasione di un prossimo incontro scientifico.

Oltre ad annunciare questi risultati, Takeda ha indicato che l'edizione del 22 dicembre 2022 del New England Journal of Medicine (NEJM) ha incluso due case report scritti e presentati da due medici che hanno richiesto l'uso compassionevole di TAK-755 per trattare pazienti che stavano affrontando complicazioni sanitarie critiche legate alla cTTP. Le relazioni sui casi sono disponibili sul sito web del NEJM. TAK-755 è anche oggetto di uno studio di Fase 2 per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l'efficacia di rADAMTS13 nella TTP immuno-mediata (iTTP).

I risultati dell'analisi intermedia dello studio di Fase 3 non hanno alcun impatto sulle previsioni consolidate per l'intero anno per l'anno fiscale che terminerà il 31 marzo 2023 (anno fiscale 2022).