Il prezzo dell'azione Theranexus è salito con volumi sostenuti giovedì mattina alla Borsa di Parigi, con la società biotecnologica che ha registrato uno dei maggiori rialzi del mercato dopo aver riportato risultati positivi per la malattia di Batten. Alle 9.30 circa, il prezzo dell'azione era in rialzo di oltre il 10% con volumi elevati, che rappresentavano già quattro volte la sua media giornaliera delle ultime quattro sessioni di trading complete.

Allo stesso tempo, l'indice CAC Mid & Small era in rialzo dello 0,6%. Theranexus ha confermato questa mattina i risultati positivi a 18 mesi per il suo candidato farmaco Batten-1, ottenuti in uno studio di fase 1/2 condotto sui neurofilamenti, un biomarcatore della morte neuronale.





I risultati mostrano una riduzione delle catene leggere dei neurofilamenti (NfL) nel siero, con una riduzione media del 33% dopo 18 mesi di trattamento. Come promemoria, questo tasso ha raggiunto il 32% dopo 12 mesi di trattamento. Dal punto di vista dell'azienda biofarmaceutica, questi dati confermano il potenziale terapeutico di Batten-1 nella forma giovanile della malattia di Batten.



Stiamo continuando a valutare tutte le opzioni per assicurarci di avere le risorse necessarie per avviare il nostro studio pivotale di fase 3 in Europa e negli Stati Uniti", sottolinea Mathieu Charvériat, CEO dell'azienda. Inoltre, Theranexus e il suo partner, la fondazione BBDF, hanno istituito un programma di accesso compassionevole per consentire ai sei pazienti che hanno preso parte allo studio di continuare a ricevere il trattamento, dato il suo favorevole rapporto beneficio/rischio.



La malattia di Batten giovanile - nota anche come malattia di Spielmeyer-Vogt o malattia CLN3 - è una malattia genetica rara e fatale del sistema nervoso, per la quale non esiste alcun trattamento. Generalmente compare tra i quattro e i sei anni, con una perdita progressiva della vista, seguita da deterioramento cognitivo, problemi comportamentali e difficoltà motorie.

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