Quasi un terzo dei pazienti con cancro al fegato in fase avanzata che hanno ricevuto un vaccino personalizzato sviluppato da Geneos Therapeutics insieme a un farmaco immunoterapico in un piccolo studio iniziale hanno visto i loro tumori ridursi, hanno riferito domenica i ricercatori statunitensi.

Il risultato è stato circa il doppio della risposta tipicamente osservata con la sola immunoterapia, hanno detto i ricercatori.

I risultati dello studio preliminare, presentato all'American Association for Cancer Research di San Diego e pubblicato su Nature Medicine, suggeriscono che i vaccini basati sulle mutazioni presenti solo nel tumore del paziente possono aumentare la capacità del sistema immunitario di riconoscere e attaccare i tumori difficili da trattare.

I risultati, che devono essere confermati in una sperimentazione più ampia, avvicinano il settore a vaccini antitumorali efficaci, dopo i numerosi fallimenti del passato, e possono ampliare i tipi di cancro che tali terapie possono trattare.

I partner Moderna e Merck and Co e altri hanno ottenuto risultati promettenti combinando vaccini personalizzati con l'immunoterapia per prevenire il ritorno del cancro della pelle nei pazienti dopo un intervento chirurgico.

Per lo studio, i ricercatori hanno utilizzato campioni di tumori dei pazienti per costruire vaccini basati su neoantigeni - nuove mutazioni presenti solo nel tumore di un singolo paziente. L'obiettivo era di addestrare il sistema immunitario ad attaccare e uccidere solo queste proteine uniche, lasciando indenne il tessuto sano.

A differenza del cancro della pelle, che presenta molte mutazioni che l'organismo deve riconoscere, il cancro del fegato è considerato un cancro freddo perché contiene meno mutazioni, il che ha reso le immunoterapie meno efficaci.

"Questo vaccino essenzialmente educa il sistema immunitario a riconoscere gli antigeni che aveva ignorato", ha detto il leader dello studio, il Dr. Mark Yarchoan del Johns Hopkins Kimmel Cancer Center.

Lo studio ha coinvolto 36 pazienti con carcinoma epatocellulare, la forma più comune di cancro al fegato. Ai pazienti sono stati somministrati dei vaccini su misura, oltre all'immunoterapia Keytruda, ampiamente utilizzata da Merck, lo standard di cura dell'epoca.

Quasi un terzo dei pazienti trattati con la terapia combinata (30,1%) ha registrato una contrazione del tumore, e tre di questi soggetti hanno avuto una risposta completa, ossia non sono rimasti segni rilevabili del tumore dopo un follow-up mediano di 21,5 mesi.

Questo dato si confronta con la risposta tipica di circa il 12-18% nei pazienti con cancro al fegato che ricevono l'immunoterapia da sola.

"Questo ha certamente suggerito che il vaccino ha effettivamente aggiunto efficacia clinica", ha detto Yarchoan.

L'effetto avverso più comune è stato quello di lievi reazioni al sito di iniezione. Non ci sono stati eventi avversi gravi.

A differenza di molti candidati vaccini basati sulla tecnologia dell'RNA messaggero (mRNA), il trattamento Geneos è un vaccino a DNA in cui il codice genetico delle proteine mutate viene iniettato nelle cellule mediante un piccolo impulso elettrico. Ogni vaccino può colpire fino a 40 geni mutati.

Yarchoan ha detto che si stanno pianificando studi più ampi, ma non ha voluto fornire dettagli. (Servizio di Julie Steenhuysen, redazione di Bill Berkrot)