TScan Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) a TSC-100 e TSC-101, i due candidati leader della terapia TCR-T per il trattamento delle neoplasie eme (NCT05473910). Istituita nell'ambito del 21st Century Cures Act, la designazione RMAT è un programma dedicato progettato per accelerare i processi di sviluppo e revisione dei farmaci per i prodotti promettenti della pipeline, comprese le terapie geniche e cellulari. Una terapia di medicina rigenerativa è idonea per la designazione RMAT se è destinata a trattare, modificare, invertire o curare una malattia o una condizione grave o pericolosa per la vita, e le prove cliniche preliminari indicano che il farmaco o la terapia ha il potenziale per affrontare le esigenze mediche insoddisfatte per tale malattia o condizione.

Come la designazione di Breakthrough Therapy, la designazione RMAT offre i vantaggi di una guida intensiva dell'FDA per uno sviluppo efficiente del farmaco, compresa la possibilità di interagire precocemente con l'FDA per discutere di endpoint surrogati o intermedi, potenziali modi per sostenere l'approvazione accelerata e soddisfare i requisiti post-approvazione, potenziale revisione prioritaria di una domanda di nuovo farmaco sperimentale (IND) e altre opportunità per accelerare lo sviluppo e la revisione. Il 13 maggio 2024, l'Azienda ha fornito un aggiornamento sul suo programma di Fase 1 per i tumori maligni dell'eme. L'aggiornamento comprendeva un ulteriore follow-up di tutti gli otto pazienti del braccio di trattamento e i dati di altri due pazienti del braccio di controllo.

Con un follow-up mediano di >10 mesi, tutti gli otto pazienti trattati con TSC-100 o TSC-101 rimangono liberi da ricadute e senza malattia rilevabile. Non sono state osservate tossicità limitanti la dose. Al contrario, due degli otto pazienti del braccio di controllo hanno avuto una ricaduta circa sei mesi dopo il trapianto e uno di questi pazienti è morto circa tre mesi dopo.

Un terzo paziente del braccio di controllo ha richiesto un intervento clinico per timore di una ricaduta imminente e un quarto paziente del braccio di controllo è morto dopo il trapianto.