Vaxcyte, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha autorizzato la domanda di sperimentazione di nuovi farmaci (IND) per neonati dell'Azienda per VAX-24, il suo candidato principale, il vaccino coniugato pneumococcico (PCV) 24-valente, progettato per prevenire la malattia pneumococcica invasiva (IPD). Vaxcyte prevede di avviare lo studio infantile di Fase 2 nel secondo trimestre del 2023, con dati topline di sicurezza, tollerabilità e immunogenicità dopo la serie di vaccinazioni primarie a tre dosi previste entro il 2025. Il disegno dello studio comprenderà una serie di immunizzazione primaria composta da tre dosi, seguita da una successiva dose di richiamo.

Sulla base dei risultati positivi dello studio proof-of-concept di Fase 1/2 di VAX-24, che ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e l'immunogenicità di VAX-24 negli adulti di età compresa tra i 18 e i 64 anni, la FDA ha sostenuto l'avvio di uno studio pediatrico su neonati sani. Nonostante l'efficacia dei vaccini attuali, l'IPD, che comprende meningite e batteriemia, rimane persistente nei primi anni di vita ed è una delle principali cause di malattia invasiva nei bambini di età pari o inferiore a due anni. Il peso della malattia nella popolazione pediatrica sottolinea la necessità di un vaccino a più ampio spettro.

Questo studio clinico di Fase 2, randomizzato, in cieco con osservatore, a due fasi, valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'immunogenicità di VAX-24 a tre livelli di dose (dose bassa/1,1mcg, dose media/2,2mcg, dose mista/2,2mcg o 4,4mcg) e rispetto a VAXNEUVANCEo (PCV15) in neonati sani. La fase 1 dello studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità di una singola iniezione di VAX-24 a tre livelli di dose rispetto a PCV15 in circa 48 neonati con un approccio di dose-escalation. La fase 2 valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'immunogenicità di VAX-24 a tre livelli di dose e rispetto al PCV15 in circa 750 neonati.

In linea con le raccomandazioni dell'Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP), il disegno dello studio prevede una serie di immunizzazione primaria composta da tre dosi somministrate a due mesi, quattro mesi e sei mesi di età, seguite da una successiva dose di richiamo a 12-15 mesi di età. Gli endpoint chiave prespecificati dello studio di immunogenicità includono una valutazione delle risposte immunitarie per tutte e tre le dosi di VAX-24 e rispetto al PCV15 sui sierotipi condivisi, misurati a 30 giorni dopo la terza dose (PD3) e dopo la quarta dose (PD4). Le risposte immunitarie saranno valutate in base alle risposte dell'immunoglobulina G (IgG) specifica del sierotipo polisaccaridico antipneumococcico (percentuale di partecipanti che raggiungono il valore soglia accettato di IgG =0,35mcg/ml) a 30 giorni PD3 e ai rapporti di titolo medio geometrico IgG a 30 giorni PD4.

Tutti i partecipanti allo studio saranno valutati per la sicurezza nei sei mesi successivi alla dose di richiamo.