Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata alla commercializzazione di CASGEVY? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia con modifica genetica CRISPR/Cas9. CASGEVY è approvato per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore a 12 anni con malattia falciforme grave (SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive ricorrenti (VOC) o da beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) e non è disponibile un donatore di CSE correlato con antigene leucocitario umano.

CASGEVY è l'unica terapia genetica approvata per i pazienti con SCD e TDT nell'Unione Europea (UE) e con questa approvazione, ci sono ora più di 8.000 pazienti potenzialmente idonei al trattamento. Vertex sta già lavorando a stretto contatto con le autorità sanitarie nazionali per garantire l'accesso ai pazienti idonei nel più breve tempo possibile. Grazie a questo lavoro, Vertex ha assicurato l'accesso anticipato ai pazienti TDT idonei in Francia, prima del processo di rimborso nazionale.

Vertex continua a collaborare con ospedali esperti in trapianti di cellule staminali per creare una rete di centri di trattamento autorizzati (ATC) a gestione indipendente per la somministrazione di CASGEVY. Attualmente ci sono tre ATC attivati nell'UE e Vertex prevede di attivare un totale di circa 25 centri in tutta Europa.