Vertex Pharmaceuticals Incorporated annuncia l'approvazione della prima terapia con modifica genica CRISPR/Cas9, CASGEVY?, per il trattamento della malattia falciforme e della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni nel Regno Saudita.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato che la Saudi Food and Drug Authority (SFDA) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di CASGEVY? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia con modifica genetica CRISPR/Cas9, per il trattamento della malattia a cellule falciformi (SCD) e della beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT). CASGEVY è approvato per il trattamento di persone di età pari o superiore a 12 anni con SCD o TDT.

Il Regno dell'Arabia Saudita ha uno dei più alti tassi di prevalenza di SCD e TDT al mondo, con migliaia di pazienti che convivono con queste malattie genetiche del sangue. Il Ministero degli Affari Sanitari della Guardia Nazionale (MNGHA) è il primo Centro di Trattamento Autorizzato (ATC) in Arabia Saudita. Vertex sta lavorando per qualificare altri ospedali come ATC per portare CASGEVY ai pazienti, compreso il King Faisal Specialist Hospital (KFSH).

Per consentire un rapido accesso a CASGEVY, Vertex sta lavorando per assicurarsi l'inserimento nei prontuari ospedalieri per sostenere il rimborso il prima possibile.