Viridian Therapeutics, Inc. ha annunciato i dati preliminari positivi dello studio clinico di Fase 1/2 in corso su VRDN-001, un anticorpo antagonista completo del recettore del fattore di crescita 1 insulino-simile (IGF-1R), in pazienti con malattia oculare cronica della tiroide (TED). L'Azienda ha anche annunciato una modifica al disegno dello studio di Fase 3 THRIVE in corso e ha fornito un aggiornamento sui recenti progressi dei suoi candidati al programma SC nella TED. VRDN-001 aco Studio di Fase 1/2 proof-of-concept nella TED cronica: La parte di proof-of-concept dello studio di Fase 1/2, in doppia maschera, controllato con placebo, ha valutato due infusioni di VRDN-001 somministrate per via endovenosa (IV), a distanza di tre settimane, con endpoint di attività clinica misurati sei settimane dopo la prima infusione.

Il VRDN-001 è stato valutato alle dosi di 10 e 3 mg/kg, con ogni coorte progettata per includere sei pazienti randomizzati al farmaco e due pazienti randomizzati al placebo. I criteri di eleggibilità dei partecipanti includevano: TED cronica con evidenza documentata di sintomi o segni oculari iniziati più di un anno prima dello screening (durata media di 7,8 anni) e proptosi di =3 mm al di sopra dei valori normali per sesso e razza. Qualsiasi punteggio di attività clinica (CAS, 0 aco 7) era consentito per la randomizzazione (il CAS medio era 3,3).

VRDN-001 aco Dati di sicurezza: Il VRDN-001 è stato generalmente ben tollerato da tutti i pazienti trattati con il farmaco in entrambe le coorti di dosaggio. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi (SAE), tra cui nessun danno all'udito o eventi di iperglicemia, nei pazienti con TED cronica trattati con VRDN-001 al 30 maggio 2023, la data di chiusura più recente per l'osservazione di follow-up. Il profilo di sicurezza e tollerabilità è stato generalmente coerente con i risultati precedentemente riportati nei pazienti con TED attiva trattati con VRDN-001.

VRDN-001 aco Dati di attività clinica nella TED cronica: I pazienti delle coorti da 10 mg/kg (n=6) e da 3 mg/kg (n=6), trattati con due dosi di VRDN-001, sono stati valutati per i cambiamenti della proptosi, del CAS e della diplopia alla settimana 6. I cambiamenti della proptosi rispetto al basale sono stati misurati sia con l'esoftalmometria che con la risonanza magnetica (MRI, una misura esplorativa). Viridian ritiene che l'esoftalmometria e la risonanza magnetica insieme forniscano una valutazione solida dei cambiamenti nella proptosi. Diplopia: Cinque dei dodici pazienti trattati con VRDN-001 in entrambe le coorti di dosaggio presentavano diplopia (visione doppia) al basale.

Nessuno dei pazienti trattati con VRDN-001 ha ottenuto la risoluzione completa della diplopia alla settimana 6, definita come pazienti con diplopia al basale che hanno ottenuto un punteggio di 0 sulla scala di diplopia soggettiva di Gorman.