Wave Life Sciences Ltd.

Wave Life Sciences Ltd. è una società di biotecnologie. L'azienda si concentra sullo sblocco del potenziale dei farmaci a RNA (oligonucleotidi), ovvero quelli che hanno come bersaglio l'acido ribonucleico (RNA), per trasformare la salute umana. La sua piattaforma di farmaci a RNA, PRISMTM, combina modalità multiple, innovazione chimica e intuizioni profonde nella genetica umana per offrire scoperte scientifiche che trattano disturbi rari e prevalenti. Il suo kit di modalità di targeting dell'RNA comprende l'editing dell'RNA, lo splicing, il silenziamento antisenso e l'interferenza dell'RNA (RNAi), fornendo all'Azienda le capacità per progettare e fornire in modo sostenibile candidati che affrontano in modo ottimale la biologia della malattia. La sua pipeline diversificata comprende programmi clinici nella distrofia muscolare di Duchenne, nel deficit di Alfa-1 antitripsina e nella malattia di Huntington, oltre a un programma preclinico nell'obesità. Questi programmi includono WVE-N531, WVE-006 e WVE-003. Sta anche costruendo una pipeline di nuovi oligonucleotidi di editing dell'RNA A-to-I (AIMers).