Aurion Biotech ha annunciato la somministrazione del primo soggetto canadese nello studio clinico di Fase 1 / 2 (ABA-1, CLARA) di AURN001, una terapia cellulare per il trattamento dell'edema corneale secondario alla disfunzione endoteliale corneale. AURN001 è un prodotto di terapia cellulare combinata (biologico/farmaco) composto da intependocel (cellule endoteliali corneali umane allogeniche [CECs]) e da Y-27632 (un inibitore della chinasi proteica Rho-associata e contenente bobine [ROCK]). AURN001 è destinato ad essere somministrato nell'occhio come iniezione intracamerale una tantum.

Lo studio clinico di Fase 1 /2 è uno studio clinico prospettico, multicentrico, randomizzato, con doppia maschera, a bracci paralleli e con dose variabile in soggetti con edema corneale secondario a disfunzione endoteliale corneale; lo studio valuterà tre diverse dosi di neltependocel utilizzate in combinazione con Y-27632. Circa 100 soggetti saranno randomizzati in siti negli Stati Uniti e in Canada. Questo studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di AURN001 per il trattamento dell'edema corneale secondario alla disfunzione corneale.

L'endpoint primario è la percentuale di soggetti che guadagnano 3 linee di visione a 6 mesi. L'edema corneale secondario alla disfunzione endoteliale è una condizione minacciosa per la vista e debilitante che colpisce milioni di persone in tutto il mondo. Quando le cellule endoteliali corneali muoiono o si degradano, non si rigenerano.

Se non trattata, la perdita di cellule endoteliali corneali può causare edema corneale (gonfiore) e perdita della vista. Sebbene i trapianti di cornea siano efficaci, ci sono degli svantaggi con queste procedure - PKP/DMEK/DSAEK - tra cui la disponibilità limitata di organi da donatore. I trapianti richiedono una fornitura di cornee da donatore in un rapporto 1:1 (una cornea da donatore sano per trattare ogni cornea malata), ma si stima che ci sia solo una cornea da donatore disponibile per ogni 70 occhi malati.

Inoltre, il recupero post-operatorio per i pazienti con trapianto di cornea richiede che siano sdraiati sulla schiena per un massimo di tre giorni, affinché il trapianto aderisca allo stroma corneale.