Aadi Bioscience, Inc. ha riferito i risultati di un'analisi intermedia pianificata sul primo terzo dei partecipanti allo studio tumore-agnostico PRECISION1 in corso, che valuta nab-sirolimus nei pazienti con alterazioni inattivanti TSC1 o TSC2. L'analisi ad interim include i dati del primo terzo dei partecipanti allo studio (n=40) con un minimo di 4,5 mesi di follow-up, compresa la risposta e la sicurezza valutate dallo sperimentatore e analizzate separatamente in ciascuno dei bracci TSC1 e TSC2. Nove diversi tipi di tumore sono stati arruolati nel braccio TSC1 e 13 tipi di tumore nel braccio TSC2. Efficacia di nab-sirolimus nei pazienti con tumori che ospitano un'alterazione patogena inattivante in TSC1: dei 22 pazienti arruolati, 19 pazienti hanno ricevuto = 1 scansione post-basilare ed erano valutabili per l'efficacia.

Le osservazioni hanno incluso: Un tasso di risposta globale (ORR) del 26%, comprese 5 risposte parziali (PR) con 4 risposte confermate e 1 risposta non confermata (uPR); tutte le risposte erano in corso al momento del taglio dei dati. Il paziente con uPR rimane in trattamento ed è in attesa di una scansione di conferma; 9 pazienti hanno avuto una malattia stabile (SD), 3 dei quali di durata superiore o uguale a sei mesi, con un tasso di beneficio clinico del 42% (5 PR + 3 SD = 6 mos); I pazienti sono stati pesantemente pre-trattati con una media di 3 linee di terapia precedenti; il tempo mediano alla risposta è stato di 1,4 mesi; le risposte sono state osservate in quattro diversi carcinomi epiteliali; il 60% dei rispondenti ha avuto una riduzione del tumore > 50%. Efficacia di nab-sirolimus nei pazienti con tumori che presentano un'alterazione patogena inattivante in TSC2: Dei 18 pazienti arruolati, tutti e 18 hanno ricevuto = 1 scansione post-basale e sono stati valutabili per l'efficacia.

Le osservazioni hanno incluso: Un ORR dell'11%, comprese 2 PR con 1 confermata e 1 uPR; 12 pazienti hanno avuto SD, 3 dei quali superiori o uguali a sei mesi, con un tasso di beneficio clinico del 28% (2 PR + 3 SD = 6 mos); I pazienti sono stati pesantemente pretrattati con una mediana di 3,5 linee di terapia precedenti; il 50% aveva = 5 linee di terapia precedenti; sono state osservate risposte in un carcinoma epiteliale e in un sarcoma. Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza e non si sono verificati eventi correlati al trattamento di grado 4 o decessi. Un paziente ha interrotto lo studio a causa di una polmonite di grado due che si è risolta completamente dopo l'interruzione della terapia.

In entrambi i bracci, il profilo di sicurezza era coerente con l'etichetta di nab-sirolimus e con la classe di farmaci inibitori di mTOR. 80 pazienti sono attualmente arruolati nello studio PRECISION1, a sostegno dell'analisi intermedia di due terzi prevista nel terzo trimestre del 2024. L'analisi ORR in questa coorte si baserà su una revisione radiologica indipendente con un minimo di sei mesi di follow-up per tutti i pazienti.

Il completamento dello studio è previsto per la fine del 2024, con risultati attesi all'inizio del 2025.