AbClon ha presentato i risultati intermedi non clinici e di fase 1 della sua nuova terapia CAR-T AT101 alla conferenza annuale AACR 2023. AT101 ha come bersaglio la proteina CD19 per il trattamento del cancro del sangue. AT101 ha dimostrato un'efficacia antitumorale superiore rispetto alle terapie CAR-T basate su FMC63 nei dati non clinici.

AT101 utilizza l'anticorpo H1 218, sviluppato attraverso la Novel Epitope Screening Technology (NEST) di AbClon, e si lega in modo unico al CD19. AT101 ha dimostrato efficacia anche nei modelli di cellule tumorali mutanti CD19 che non hanno risposto alle terapie CAR-T basate su FMC63. Nel complesso, AT101 ha il potenziale di fornire nuove opportunità di trattamento per i pazienti, compresi quelli che non rispondono alle terapie CAR-T attualmente disponibili.

Uno studio multicentrico di fase 1, in aperto, non randomizzato, è stato condotto a tre diversi livelli di dose in pazienti con B-NHL recidivato/refrattario. Sono stati determinati i risultati dei primi due livelli di dose della Fase 1, basso e medio. Per la dose media, sebbene il dosaggio somministrato ai pazienti sia inferiore a quello delle terapie CAR-T attualmente disponibili, tutti e tre i pazienti hanno ottenuto una risposta completa (CR) quattro settimane dopo la somministrazione.

Anche con un dosaggio 5 volte inferiore alla dose media, la CR è stata osservata in 3 pazienti su 6 e la risposta parziale (PR) è stata osservata in 2 pazienti. La sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la neurotossicità (ICANS), che appaiono come effetti collaterali della terapia CAR-T, sono state osservate anche a livelli bassi dell'11,1% e del 22,2%. In particolare, il tasso di effetti collaterali di grado 3 o superiore è stato dell'11,1%, mostrando segnali incoraggianti per quanto riguarda la sicurezza.

La sperimentazione clinica del livello di dosaggio elevato è attualmente in corso. AT101 è stato somministrato a pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma follicolare (FL), linfoma a cellule del mantello (MCL) e linfoma della zona marginale (MZL). Le risposte efficaci ad AT101 potenziano l'applicazione di AT101 per diversi tipi di neoplasie ematologiche.

I team di ricerca guidati dal Professor Marco Ruella della Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania, dal Professor Junho Chung della Seoul National UniversityCollege of Medicine e dal Professor Dok hyun Yoon dell'Asan Medical Center partecipano a questo studio. AbClon possiede diritti di proprietà intellettuale indipendenti per le tecnologie applicate ad AT101 e sta attualmente costruendo canali di espansione globale con partner locali. La registrazione del brevetto AT101 è stata completata negli Stati Uniti, in Canada, Giappone e Corea del Sud.

Sono in corso ulteriori registrazioni in Europa e in Cina.