Abeona Therapeutics Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato e concesso l'esame prioritario per la richiesta di licenza biologica (BLA) per pz-cel (prademagene zamikeracel), le lastre epidermiche autologhe di Abeona, corrette dal gene COL7A1, per il trattamento dei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). In base al Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), l'FDA ha fissato una data di azione target al 25 maggio 2024. L'FDA ha anche comunicato che al momento non prevede di convocare una riunione del Comitato Consultivo per discutere la domanda di pz-cel.

Il BLA è supportato dai dati clinici di efficacia e sicurezza dello studio pivotale di Fase 3 VIITAL? (NCT04227106) e dalle prove di conferma di uno studio di Fase 1/2a (NCT01263379). Entrambi gli studi hanno rivelato che un'applicazione una tantum di pz-cel su ferite grandi e croniche ha permesso di ottenere una guarigione sostenuta e una riduzione del dolore.

I dati dello studio VIITAL? sono stati presentati durante il Meeting inaugurale dell'International Societies for Investigative Dermatology (ISID) nel maggio 2023. I dati di follow-up a lungo termine fino a otto anni e i dati sulla qualità di vita dello studio di Fase 1/2a sono stati pubblicati su Orphanet Journal of Rare Diseases.

Pz-cel (prademagene zamikeracel), i fogli epidermici autologhi e corretti per il gene COL7A1, attualmente in fase di sviluppo per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB), un raro disturbo del tessuto connettivo causato da un difetto del gene COL7A1 che determina l'incapacità di produrre collagene di tipo VII. Pz-cel è progettato per incorporare il gene funzionale COL7A1 che produce collagene nelle cellule cutanee del paziente e consentire l'espressione genica a lungo termine, utilizzando un vettore retrovirale per integrarsi stabilmente nel genoma della cellula bersaglio in divisione. Pz-cel viene studiato per la sua capacità di consentire la normale espressione del collagene di tipo VII e di facilitare la guarigione della ferita e la riduzione del dolore anche nelle ferite RDEB più difficili da trattare, dopo una procedura di applicazione unica.

Lo studio cardine di Fase 3 VIITAL? è uno studio clinico randomizzato che ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di pz-cel in 43 grandi coppie di ferite croniche in 11 soggetti con RDEB. A pz-cel sono state concesse le designazioni di Medicina Rigenerativa Avanzata, Breakthrough Therapy, Farmaco Orfano e Malattia Rara Pediatrica dalla FDA degli Stati Uniti.

Abeona produce il pz-cel per lo studio VIITAL? presso il suo stabilimento di produzione di terapia genica e cellulare completamente integrato a Cleveland, Ohio.