Abeona Therapeutics Inc. ha annunciato l'intenzione di procedere con la presentazione di una richiesta di licenza biologica (BLA) alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per EB-101, la sua terapia cellulare autologa e ingegnerizzata in fase di sperimentazione, per i pazienti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB), dopo il recente completamento di un incontro pre-BLA con la FDA. Durante l'incontro, Abeona ha raggiunto un allineamento con l'FDA, secondo cui i dati clinici di efficacia e sicurezza di EB-101 appaiono adeguati a sostenere la presentazione di un BLA. L'Agenzia ha anche concordato che i vettori retrovirali prodotti da Abeona e dall'Università dell'Indiana appaiono comparabili sulla base dei dati forniti da Abeona nel suo briefing book.

L'FDA ha chiesto ad Abeona di includere nella presentazione del BLA ulteriori informazioni e dati a sostegno del razionale scientifico alla base dei test di potenza e di identità di EB-101, in modo che possano essere valutati appieno dall'Agenzia dopo la presentazione. L'Agenzia ha anche richiesto di includere nel pacchetto BLA dati supplementari relativi a determinati argomenti di chimica, produzione, controlli e clinica. Abeona ritiene di avere in mano i dati di supporto necessari per generare questi rapporti supplementari, compresi quelli relativi alla potenza e all'identità, per rispondere alle richieste dell'Agenzia.

EB-101 ha ottenuto dall'FDA le designazioni di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa, Terapia di Sfondamento, Farmaco Orfano e Malattia Pediatrica Rara.