Abeona Therapeutics Inc. ha annunciato di aver presentato alla Food and Drug Administration (FDA) una richiesta di licenza biologica (BLA) per ottenere l'approvazione di EB-101, la sua terapia cellulare autologa e ingegnerizzata in fase di sperimentazione, come trattamento per i pazienti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). Nell'ambito della presentazione, Abeona ha richiesto una Revisione Prioritaria che, se concessa, abbrevierebbe il periodo di revisione dell'FDA a sei mesi dall'accettazione del BLA, invece dei 10 mesi previsti dalla revisione standard. La presentazione del BLA per EB-101 ha fatto seguito alle discussioni in corso con la FDA ed è supportata dai dati clinici di efficacia e sicurezza dello studio pivotale di Fase 3 VIITAL (NCT04227106) e dalle prove di conferma di uno studio di Fase 1/2a (NCT01263379).

I dati dello studio VIITAL? sono stati presentati durante il Meeting inaugurale dell'International Societies for Investigative Dermatology (ISID) nel maggio 2023. I dati di follow-up a lungo termine fino a otto anni e i dati sulla qualità di vita dello studio di Fase 1/2a sono stati pubblicati su Orphanet Journal of Rare Diseases.

La decisione dell'FDA sull'accettazione del BLA viene generalmente presa durante la finestra di 60 giorni successiva alla presentazione. Se viene accettata la Revisione Prioritaria, Abeona prevede una potenziale approvazione del BLA nel secondo trimestre del 2024, momento in cui Abeona ritiene di poter ricevere un Voucher di Revisione Prioritaria. Il voucher, se concesso, potrebbe essere utilizzato dall'Azienda per accelerare la revisione di una futura BLA o New Drug Application, oppure essere venduto a terzi.

A EB-101 sono state concesse le designazioni di Malattia Pediatrica Rara, Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa, Terapia di Sfondamento e Farmaco Orfano.