AC Immune SA ha annunciato di aver ricevuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il suo vaccino (immunoterapia attiva) anti-amiloide beta (Abeta) di proprietà esclusiva, ACI-24.060, per il trattamento della malattia di Alzheimer. Questo fa seguito all'approvazione da parte della FDA della richiesta di Investigational New Drug (IND) che consente l'espansione agli Stati Uniti dello studio ABATE di Fase 1b/2 in corso su pazienti con AD e individui con DS. Inoltre, il primo individuo con DS è stato dosato in ABATE.

Questi progressi normativi sottolineano l'attrattiva di un'immunoterapia attiva che mira alle specie tossiche di Abeta. Inducendo una risposta policlonale che include anticorpi sia contro l'Abeta oligomerica che contro il piroglutammato-Abeta, ACI-24.060 mira alle stesse specie tossiche degli anticorpi monoclonali anti-Abeta modificanti la malattia che hanno rallentato la progressione dell'AD negli studi clinici di Fase 3. Poiché ACI-24.060, creato utilizzando la nostra piattaforma SupraAntigen(R), mira specificamente alle forme più tossiche di Abeta, riteniamo che possa offrire l'efficacia migliore della categoria con tutti i potenziali vantaggi in termini di sicurezza, somministrazione e distribuzione che ci si può aspettare da un vaccino.

Non vediamo l'ora di mostrare nella prima metà del 2024 l'effetto di ACI-24.060 sulla riduzione della placca amiloide, un marcatore surrogato della modifica della malattia. Lo studio ABATE è uno studio di Fase 1b/2, multicentrico, adattivo, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità e gli effetti farmacodinamici di ACI-24.060 in soggetti con malattia di Alzheimer prodromica e in adulti con sindrome di Down. Tutti i partecipanti allo studio devono avere una patologia cerebrale di Abeta confermata da una tomografia ad emissione di positroni (PET).

Recenti studi clinici e approvazioni della FDA hanno convalidato l'Abeta come bersaglio terapeutico modificante la malattia nell'AD e sono di supporto all'imaging Abeta PET come marcatore surrogato di efficacia. La sperimentazione inizia con una fase di escalation della dose nei pazienti con AD, durante la quale possono essere valutate varie dosi/regimi di dosaggio, e include anche individui con DS. Informazioni sull'AD nella sindrome di Down Gli individui con sindrome di Down (DS) hanno una terza copia di tutto o parte del cromosoma 21, che contiene il gene che codifica per la proteina precursore dell'amiloide (APP).

Si ritiene che la sovrapproduzione di APP causi l'accumulo di placche di Abeta. Praticamente tutti gli individui con DS svilupperanno le placche di Abeta e l'AD(1), con l'AD legata alla DS che condivide una fisiopatologia e dei biomarcatori simili a quelli di altre forme di AD genetica. Data l'insorgenza e la progressione più prevedibile dei sintomi nell'AD legata alla DS, AC Immune ritiene che i risultati di ABATE offriranno approfondimenti cruciali sulla capacità dell'immunoterapia attiva ACI-24.060 di modulare la neurodegenerazione nelle sue fasi iniziali e di offrire a questa popolazione un'opzione terapeutica molto necessaria.