Aelis Farma S.A. annuncia l'arruolamento del primo paziente nello studio di fase 2b di AEF0117 per il trattamento del disturbo da uso di cannabis, l'attuale definizione medica della dipendenza da cannabis. AEF0117 è il primo candidato di una nuova classe di farmaci di proprietà sviluppata da Aelis Farma, gli inibitori specifici della segnalazione del recettore CB1, i "CB1-SSi". Il CB1 è il recettore principale del sistema endocannabinoide e uno dei recettori neurotrasmettitoriali più espressi del cervello.

Questo recettore è coinvolto nella regolazione di diverse funzioni cerebrali ed è anche il bersaglio principale del principio attivo della cannabis, il THC. CB1-SSi, imitando un meccanismo di difesa naturale del cervello1 scoperto di recente, ha il potenziale di trattare varie patologie cerebrali senza interrompere le normali funzioni cerebrali e il comportamento. Lo studio clinico di fase 2b mira a dimostrare l'efficacia di AEF0117 per il trattamento del disturbo da uso di cannabis.

Si prevede che lo studio includa circa 330 pazienti in 9 centri clinici partecipanti negli Stati Uniti. Questo studio in doppio cieco, controllato con placebo, includerà quattro bracci separati di pazienti, ai quali verrà somministrato un placebo o una delle tre dosi di prova di AEF0117 (0,1 mg, 0,3 mg e 1 mg) una volta al giorno per 3 mesi. L'obiettivo primario dello studio è dimostrare se AEF0117 riduce il consumo di cannabis, misurato dall'aumento della percentuale di soggetti con una risposta di =1 giorno di consumo di cannabis a settimana rispetto al placebo.

Si studierà anche la percentuale di pazienti che raggiungono altri livelli di riduzione del consumo e il potenziale miglioramento della loro qualità di vita. I risultati dello studio sono attesi per il 2024. Questo studio di fase 2b fa parte del programma di sviluppo clinico di AEF0117, che ha ricevuto un totale di 7,8 milioni di dollari in sovvenzioni dai National Institutes of Health (NIH), di cui 4,5 milioni di dollari sono stati assegnati alla fine del 2021 per questa nuova fase di sviluppo.

Un precedente studio di fase 2a su soggetti con disturbo da uso di cannabis, condotto presso la Columbia University (NY) dalla dottoressa Margaret Haney, ha fornito prove preliminari dell'efficacia di AEF0117 con un buon profilo di sicurezza. Sulla base dei risultati incoraggianti della fase 2a, nel giugno 2021, Aelis Farma ha stipulato un accordo esclusivo di opzione e licenza con Indivior PLC, leader internazionale nella medicina delle dipendenze, per lo sviluppo e la commercializzazione di AEF0117 come trattamento dei disturbi legati all'uso eccessivo di cannabis. Nell'ambito di questa collaborazione, Aelis Farma ha ricevuto 30 milioni di dollari (pagamento dell'opzione).

Se Indivior esercita l'opzione di licenza al termine dello studio di fase 2b, Indivior pagherà ad Aelis Farma 100 milioni di dollari per l'acquisizione della licenza (potenzialmente nel 2024) e fino a ulteriori 340 milioni di dollari se verranno raggiunti i traguardi di sviluppo, normativi e commerciali, oltre a royalties sulle vendite nette di AEF0117 tra il 12% e il 20%. In seguito all'esercizio dell'opzione, tutti i costi di sviluppo, registrazione e commercializzazione di AEF0117 saranno sostenuti da Indivior.